Praktyczne zastosowanie procedury RDTL
Pacjent może zostać objęty procedurą RDTL wtedy, gdy spełnione są wszystkie warunki. Najczęściej o leczenie w tej ścieżce starają się pacjenci onkologiczni, ale także osoby z chorobami nerek, płuc czy pacjenci pediatryczni. Pracując w szpitalu o 3. poziomie referencyjnym, w swojej praktyce spotkałam się głównie z wykorzystaniem procedury RDTL wśród chorych nefrologicznych i pulmonologicznych.
Prezes AOTMiT-u zamieścił około 130 nazw międzynarodowych leków wykorzystanych w około 400 wskazaniach, dla których wydał opinię i istnieje udokumentowana zasadność zrefundowania leku procedurą RDTL, są tam zebrane wyniki badań, analizy [8]. Na uwagę zasługuje fakt, że większość leków umieszczonych w tym zestawieniu to przeciwciała monoklonalne, które w mojej opinii są przyszłością medycyny w przypadku wielu chorób.
L.p. | Przykładowa nazwa handlowa | Nazwa międzynarodowa | Użycie w RDTL |
1 | Riximyo | Rituximab | Autoimmunologiczne zapalenie trzustki |
2 | Riximyo | Rituximab | Nefropatia włókienkowa, nefropatia błoniasta |
3 | Ofev | Nintedanib | Postępujące włóknienie płuc w przebiegu choroby śródmiąższowej płuc |
4 | Sandostatin | Octreotide | Oponiak mózgu z ekspresją receptorów somatostatyny |
5 | Keytruda | Pembromizulab | Rak trzustki |
6 | Keytruda | Pembromizulab | Nowotwór złośliwy pęcherza moczowego w stadium uogólnienia |
7 | Avastin | Bevacizumab | Glejak anaplastyczny mózgu (gwiaździak anaplastyczny) |
8 | Opdivo | Niwolumab | Rak płaskonabłonkowy nosogardła |
9 | Opdivo | Niwolumab | Rak płaskonabłonkowy gardła dolnego |
10 | Opdivo | Niwolumab | Rak trójkąta zatrzonowcowego |
11 | Opdivo | Niwolumab | Wtórny nowotwór układu oddechowego i pokarmowego |
12 | Kiovig | Immunoglobulina ludzka 10% | Zespół antyfosfolipidowy |
Pracując w szpitalu i rozmawiając z lekarzami, dowiedziałam się, że potrzeby pacjentów związane z refundacją leku w ramach procedury RDTL są ogromne. Poniżej przedstawiam także dwa przykłady skorzystania z procedury RDTL, wraz z krótkim opisem, zaczerpnięte z praktyki szpitalnej:
Wykorzystanie procedury RDTL – przykład 1
75-letnia pacjentka jest leczona w szpitalu z powodu choroby śródmiąższowej płuc, dodatkowo cierpi na łuszczycowe zapalenie stawów, astmę/POChP, cukrzycę typu 2 i małopłytkowość samoistną. Dotychczas była leczona między innymi GKS systemowymi i azatiopriną, pozostaje pod opieką pulmonologa od 2010 roku. Obecnie stosuje domową tlenoterapię z powodu przewlekłej niewydolności oddechowej. Choroba postępowała mimo prowadzonej terapii. Lekarz specjalista wnioskował o wdrożenie procedury RDTL na podstawie decyzji konsylium multidyscyplinarnego (pulmonolog, radiolog, reumatolog), obejmującej leczenie przeciwwłóknieniowe. Wniosek złożony do konsultanta wojewódzkiego w sprawie włączenia u chorej leczenia lekiem nintedanib (lek w danej jednostce chorobowej nierefundowany) został zaopiniowany pozytywnie. Chora rozpoczęła terapię.
Wykorzystanie procedury RDTL – przykład 2
73-letni pacjent Oddziału Nefrologii z przewlekłym zespołem zapalenia nerek – rozlane kłębuszkowe, błoniaste zapalenie nerek potwierdzone biopsją, z dodatnimi przeciwciałami anty-PLAZR. Pacjent jest po hemikolektomii lewostronnej, cyklu leczenia chemioterapią z powodu guza okrężnicy. Od około roku skarży się na obrzęki kończyn dolnych i górnych, w trakcie których utrzymuje się anuria, w badaniach utrzymuje się białkomocz nerczycowy. Pacjent nie został zakwalifikowany do badania klinicznego, a dotychczasowe leczenie nefroprotekcyjne okazało się nieskuteczne. Lekarz specjalista podjął decyzję o objęciu pacjenta procedurą RDTL – podaniu 3 cykli leczenia rituximabem (lek nie jest refundowany w rozpoznanej chorobie). Wniosek złożony do konsultanta wojewódzkiego w sprawie włączenia u chorego leczenia lekiem rituximab zaopiniowany został pozytywnie. Chory rozpoczął leczenie, zaplanowano 3 podania leku w trzech cyklach.
Inne zastosowania RDTL w nefrologii
To jedynie dwa spośród wielu wskazań, wobec których zastosowanie leczenia w ramach RDTL jest zasadne. Lekarze nefrolodzy wymieniają choroby, przy których zasadne jest stosowanie niestandardowych leków m.in. układowe zapalenie naczyń, nefropatię włókienkową, błoniastą, kłębuszkowe zapalenie nerek, ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych (FSGS) czy choroba związana z przeciwciałami przeciwko błonie podstawnej (zespół anty-GBM). A jest to tylko jedna ze specjalizacji, która dostrzega możliwości, ale także rozwiązania jakie niesie procedura RDTL.
Czytaj także: Choroby rzadkie bez tajemnic.