Repozycjonowanie leków, czyli nowe oblicze znanych cząsteczek

W przypadku wielu chorób stale aktualny pozostaje problem braku terapii lub ich nieskuteczności czy niedoskonałości. Dostępne leki wykazują liczne istotne działania niepożądane, niekiedy wymagają przewlekłego stosowania w celu uzyskania oczekiwanego działania, a część pacjentów i tak nie odpowiada na prowadzone leczenie (zjawisko lekooporności). W związku z tym, poszukiwane są nowe metody terapii lub też dodatkowe zastosowania dla już istniejących i uznanych w medycynie substancji aktywnych.

Czym jest „przekierowanie leków”?

Ponadto – ze względu na bardzo wysokie koszty oraz długi czas potrzebny do wprowadzenia na rynek nowej substancji leczniczej – wykorzystywane jest ponowne analizowanie aktywności biologicznych już wprowadzonych do obrotu leków, początkowo wyeliminowanych w trakcie wstępnych badań przedklinicznych. Tego typu rozwiązania nazywane są repozycjonowaniem bądź przekierowywaniem leków (drug repurposing, drug re-tasking, drug re-profiling). Warto podkreślić, że w procesie tym kluczową rolę odgrywają bazy danych i różnorodne analizy statystyczne wykorzystujące fakt, że pojedyncza cząsteczka może działać na wiele celów.

Czym różni się repozycjonowanie od rebrandingu?

Przed dokładniejszym zapoznaniem się z pojęciem repozycjonowania leków warto również wiedzieć, że repozycjonowanie nie jest równoważnym pojęciem do rebrandingu. Z drugim z tych zjawisk stykamy się bardzo często w przestrzeni marketingowej oraz aptecznej. „Rebranding to inaczej proces kreowania nowego wizerunku i odbioru marki danego produktu, usługi bądź organizacji w celu wyróżnienia tego obrazu i powiązanych z nim skojarzeń i emocji w umysłach konsumentów na tle konkurencji”. W przeciwieństwie do repozycjonowania nie służy on do określenia nowych wskazań znanych już produktów, a jedynie do zmiany wizerunku danego produktu, co jest jednym ze sposobów na uzyskanie przewagi rynkowej oraz wyróżnienie danego produktu wśród innych konkurencyjnych.

Jakie są zalety repozycjonowania?

Na wstępie należy zastanowić się, z czego wynika rosnące zainteresowanie firm farmaceutycznych strategią repozycjonowania. Kluczowy wydaje się tu przebieg opracowywania nowego leku.

Na czym polega tradycyjna metoda poszukiwania nowego leku?

W tradycyjnych metodach poszukiwania nowych produktów leczniczych bazuje się na screeningu fenotypowym lub poszukiwaniu substancji oddziałującej na określony cel (target), który zwykle związany jest bezpośrednio z daną chorobą. Następnie projektowana jest substancja, która potencjalnie może wykazywać aktywność biologiczną poprzez oddziaływanie z danym celem. Tego typu rozwiązania wymagają podjęcia wielu prób, bardzo często zakończonych niepowodzeniem, co dokładnie obrazuje stwierdzenie, iż tylko 1 na 8 000 badanych cząsteczek daje szansę na stworzenie nowego leku. Ponadto od momentu wytypowania potencjalnie użytecznych cząsteczek, do momentu wprowadzenia leku mija średnio 15 lat, które wypełnione są skomplikowanymi i wieloetapowymi badaniami oraz kosztem nawet ok. 8 mld złotych (Rycina 1).