Rak płuca
Jak wskazują statystyki, 40% pacjentów z rakiem płuca to osoby w wieku produkcyjnym (poniżej 65 roku życia). Co roku z powodu raka płuca umiera ok. 23 tys. chorych, co stanowi ok. 24% wszystkich zgonów w następstwie nowotworów. Liczba zgonów w następstwie raka płuca jest równa łącznej liczbie zgonów z powodu 5 najczęstszych nowotworów, na leczenie których przeznacza się najwyższą liczbę środków budżetowych państwa. Zalicza się do nich: raka piersi, czerniaka, raka jelita grubego, szpiczaka mnogiego oraz raka nerki. Łącznie na ich leczenie w ramach programów lekowych NFZ w 2020 r. ma przeznaczyć ok. 1,4 mld PLN. Tymczasem na program lekowy raka płuca w 2020 r. NFZ planuje przeznaczyć 6 razy mniej, czyli ok. 240 mln PLN. Tylko ok. 3-4 tysiące pacjentów z rakiem płuca jest rocznie leczonych w ramach programu lekowego, co odpowiada zaledwie 15-17% rocznej liczby zachorowań. To w najlepszy sposób obrazuje ogromną potrzebę dodania nowych innowacyjnych cząsteczek, a co za tym idzie wzrostu finansowania w ramach tego programu lekowego.
Większość pacjentów z rakiem płuca w Polsce diagnozowana jest w zaawansowanym IV stadium choroby. Do tej pory dla tych pacjentów możliwe było jedynie leczenie paliatywne, ale od jakiegoś czasu dostępne są także innowacyjne leki, umożliwiające znaczne wydłużenie życia. W ich przypadku podstawą leczenia nadal jest tylko i wyłącznie chemioterapia. Od lat 70. XX w. do 2012 roku, wskaźnik 5-letnich przeżyć w przypadku raka płuca wzrósł z poziomu 12% do zaledwie 19%. 80% chorych z rakiem płuca to pacjenci w IV stadium zaawansowania choroby.
Choć Ministerstwo Zdrowia stara się refundować nowe cząsteczki stosowane w terapii raka płuca, to ze względu na ograniczony zakres refundacji, leczeniem objęto wyłącznie bardzo wąskie grupy pacjentów (pacjentów z obecnymi mutacjami EGFR czy ALK stanowiących zaledwie do 15% wszystkich chorych w tym stadium). Występują znaczne nierówności w zakresie dostępu do innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych pomiędzy I a II linią leczenia u chorych z IV stadium zaawansowania raka płuca. W przypadku II linii leczenia wszyscy pacjenci mają dostęp do przynajmniej jednej innowacyjnej terapii (immunoterapii). W przypadku I linii ok. 66% chorych (6-7 tys. z 11 tys.) nadal pozbawionych jest dostępu do immunoterapii (innowacyjnego rozwiązania terapeutycznego). Refundacja immunochemii w I linii zapewni dostęp do innowacyjnej terapii dla nawet 3,5 tys. chorych z rakiem płuca, obecnie całkowicie pozbawionych dostępu do nowoczesnych terapii lekowych.
Nowa opcja terapeutyczna – pembrolizumab w połączeniu z chemioterapią w ramach I linii leczenia – może wydłużyć średnią medianę przeżycia o dodatkowe 12 miesięcy. Terapia pembrolizumabem w połączeniu z chemioterapią jest finansowana z budżetu płatnika publicznego już w 25 krajów europejskich, a od 1 sierpnia 2020 r., zarówno typ niepłaskonabłonkowy jak i płaskonabłonkowy niedrobnokomórkowego raka płuca został objęty refundacją w Republice Czeskiej oraz w Grecji. W ostatnich decyzjach refundacyjnych Ministra Zdrowia we wrześniu 2020 r. w raku płuca refundacją został objęty nivolumab – dla pacjentów w II linii leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca o typie niepłaskonabłonkowym, jednak należy pamiętać, że zaledwie 30-40% dożywa II linii leczenia. W wielu obszarach terapeutycznych leczenie I linii jest znacznie skuteczniejsze niż terapia w ramach kolejnych linii leczenia.
Rak nerki
Rak nerkowokomórkowy jest nowotworem złośliwym wywodzącym się w większości przypadków z nabłonka cewek krętych bliższych, rzadko z innych struktur nerki. Jest trzecim pod względem zachorowalności nowotworem złośliwym układu narządów moczowo-płciowych. Odsetek przeżyć 5-letnich wśród chorych z rakiem nerkowokomórkowym wyniósł w Polsce 53,8% (badanie EUROCARE-4). Leki nowej generacji znacząco poprawiły rokowanie chorych z rakiem nerki. Jednak obserwowana toksyczność związana z daną terapią wymusza kontynuację prac nad identyfikacją nowych leków o wyższej specyficzności, powodujących mniej działań niepożądanych. Dlatego też istnieje potrzeba refundacji pozostałych leków zawartych w standardach klinicznych. Potrzebne są znaczące zmiany opisu programu lekowego w raku nerki i objęcie finansowaniem nowych terapii.
Obecnie finansowane ze środków publicznych w Polsce są: aksytynib, kabozantynib, ewerolimus, niwolumab, pazopanib, sorafenib, sunitynib, temsyrolimus. Dostępność poszczególnych leków jest ograniczona przez kryteria włączenia do obowiązującego programu lekowego „Leczenie raka nerki (ICD-10 C64).” Minister Zdrowia zrefundował w terapii raka nerki w latach 2012-2020 dwa nowe leki: niwolumab oraz cabozantinibum. Leki te zostały objęte refundacją od 01.05.2018 r. w ramach istniejącego już programu lekowego „Leczenie raka nerki (ICD-10 C 64)”, jako kolejne opcje terapeutyczne.
25 marca 2020 r. Prezes AOTMiT wydał pozytywną rekomendację w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego: Tiwozanib w ramach programu lekowego: „Leczenie raka nerki (ICD-10: C.64)” pod warunkiem pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka. Zarejestrowane wskazanie dla tiwizanibu to leczenie pierwszego rzutu u pacjentów dorosłych z zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym oraz u pacjentów dorosłych bez wcześniejszej inhibicji szlaku VEGFR i mTOR z dalszą progresją choroby po jednej wcześniejszej terapii zaawansowanego raka nerkowokomórkowego z zastosowaniem cytokiny. Wskazanie refundacyjne jest zgodne ze wskazaniem rejestracyjnym. Wnioskowane w procesie refundacyjnym wskazanie dla tiwozanibu w I linii leczenia jest takie samo, jak dla sunitynib i pazopanib finansowanych w ramach programu lekowego u chorych z korzystnym i pośrednim rokowaniem. W oparciu o wyniki dostępnych badań oryginalnych oraz metaanaliz sieciowych tiwozanib należy uznać za opcję terapeutyczną równorzędną pod względem skuteczności klinicznej wobec dostępnych w ramach istniejącego programu lekowego technologii medycznych, takich jak sunitynib i pazopanib, stosowanych w I linii leczenia w grupie chorych z korzystnym rokowaniem.
W odróżnieniu od wymienionych powyżej inhibitorów kinazy tyrozynowej, tiwozanib charakteryzuje się korzystniejszym od nich profilem bezpieczeństwa rozumianym jako mniejszy odsetek działań niepożądanych i lepsza tolerancja leczenia, co przekłada się na poprawę jakości życia grupy chorych leczonych tiwozanibem i uproszczone zarządzanie leczeniem. Mniejszy odsetek chorych doświadcza przerw w leczeniu, redukcji dawki czy dyskontynuacji leczenia wymaganych w celu złagodzenia skutków ubocznych. Przy wyborze leku należy uwzględnić stan kliniczny pacjenta oraz perspektywę kolejnych linii leczenia. Pacjenci z progresją wymagają stosowania następnych linii leczenia, zatem mając perspektywę kolejnych terapii pojawia się potrzeba stosowania leków nie tylko skutecznych, ale też i najbezpieczniejszych, a taką opcją może być tiwozanib.
Tiwozanib stanowi zatem ważną alternatywną opcję terapeutyczną w leczeniu I linii terapii celowanej pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym, z uwagi na wysoką skuteczność kliniczną i korzystny profil bezpieczeństwa, mogący zmniejszyć uciążliwość terapii dla pacjentów. Największą korzyść
z leczenia tiwozanibem mogą odnieść chorzy z zaawansowanym i przerzutowym rakiem nerki, po wykonanej nefrektomii, dobrze rokujący, w szczególności z grupy, wobec której decyzja o włączeniu leczenia lekiem z grupy TKI ulega początkowemu odroczeniu.