Czego uczy nas światowy kryzys zdrowia?

Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP)

Tętnicze nadciśnienie płucne jest chorobą rzadką. Może pojawić się w każdym wieku, ale średni wiek pacjenta to 35 lat. Kobiety chorują dwa razy częściej niż mężczyźni. W Polsce zapada na TNP około 38-70 osób rocznie, a choruje ok. 1 tys. Objawy wskazujące na tętnicze nadciśnienie płucne są często mylone z objawami typowymi dla innych schorzeń sercowo-płucnych. Pierwszym objawem choroby jest duszność podczas wysiłku fizycznego. Najlepszą metodą rozpoznania choroby w stosunkowo wczesnym jej okresie jest echokardiografia serca. W najbardziej zaawansowanych stadiach TNP, czyli III i IV klasie czynnościowej NYHA, aktywność fizyczna jest mocno ograniczona. Przy progresji choroby, w IV klasie aktywność fizyczna jest już niemożliwa, a niewydolność serca może prowadzić do śmierci pacjenta.

Wprowadzenie w ostatnich dwóch dekadach terapii farmakologicznych, znacząco poprawiło rokowanie w tętniczym nadciśnieniu płucnym. Dalej jednak kluczowym problemem w przypadku chorych pozostaje zbyt późne podjęcie optymalnego leczenia. Zgodnie z wytycznymi klinicznymi powinna to być terapia trójlekowa. Tylko 12% pacjentów w Polsce przyjmuje terapię trójlekową, która jest obecnie standardem dla pacjentów z TNP, jeśli zastosowane leczenie dwulekowe nie przynosi poprawy. Pomimo progresywnego charakteru tętniczego nadciśnienia płucnego terapia trójlekowa wpływa znacząco na zmniejszenie kosztów związanych z: zastosowaniem prostacyklin dożylnych i podskórnych, hospitalizacjami wskutek pogorszenia TNP, a także ze stosowaniem inwazyjnych i kosztownych terapii ostatecznych (takich jak: przeszczep płuc, balonowa septosomia przedsionkowa). Wysoka skuteczność terapii trójlekowej pozwala na poprawę rokowania, a nawet powrót do ról społecznych zarówno pacjentów chorujących na TNP, jak również ich opiekunów.

Środowisko pacjentów i klinicystów oczekuje obecnie na refundację publiczną seleksypagu. Seleksypag jest pierwszym i jedynym lekiem działającym na szlaku prostacykliny, który podawany jest doustnie. Seleksypag skierowany jest dla chorych z TNP w III klasie czynnościowej według WHO. Jest to pacjent z dużym zaawansowaniem choroby i trudnościami w funkcjonowaniu w codziennym życiu oraz u którego nie udało się osiągnąć poprawy rokowania terapią dwulekową. Szczególną korzyść z terapii doustnej odniosą pacjenci z przeciwwskazaniami do terapii pozajelitowej czy podawanej w formie inhalacji. Wcześniejsze zastosowanie terapii trójlekowej z seleksypagiem opóźnia progresję choroby, przez co poprawia rokowanie pacjenta oraz opóźnia w czasie podanie leków drogą parenteralną. Seleksypag ma potwierdzoną skuteczność w terapii trójlekowej w największym w historii chorób rzadkich badaniu klinicznym (1 156 pacjentów) z istotnym klinicznie punktem końcowym potwierdzającym skuteczność w opóźnieniu progresji choroby. Doustna terapia trójlekowa z włączeniem seleksypagu w porównaniu do leków podawanych w iniekcjach poprawia skuteczność, komfort i bezpieczeństwo leczenia – szczególnie w warunkach pandemii koronawirusa. Wprowadzenie seleksypagu do obecnego programu lekowego nie spowoduje wzrostu wydatków NFZ, gdyż wkomponuje się on w stosowane w ramach programu schematy leczenia.

Nowotwory złośliwe

Na choroby nowotworowe zapada rocznie ponad 160 tysięcy Polaków, a ok. 100 tysięcy umiera z ich powodu. W 2017 r. z powodu raka płuca zmarło ok. 23 tys. osób, z powodu raka żołądka – ok. 5 tys. osób, raka jelita grubego i odbytu – ok. 12 tys., raka trzustki – ok. 5 tys. osób, raka piersi – ok. 7 tys., z powodu nowotworów żeńskich narządów płciowych – ok. 7 tys. kobiet, nowotworów układu moczowego – ok. 7 tys., nowotworów mózgu – ok. 3 tys. oraz białaczek – ok. 3 tys. osób. W Polsce żyje około 1 milion osób, u których zdiagnozowano lub wyleczono nowotwór, a prognozy wskazują, że w ciągu najbliższych 5 lat liczba pacjentów onkologicznych może wzrosnąć o 15%, zaś w perspektywie 10 lat o 28%. Czytaj więcej: Nowotwory złośliwe – profilaktyka w rękach farmaceuty.

Narodowa Strategia Onkologiczna (NSO) to program wieloletni na lata 2020-2030, wprowadzający kompleksowe zmiany w polskiej onkologii. Celem nadrzędnym NSO jest wzrost odsetka osób przeżywających 5 lat od zakończenia terapii onkologicznej, a także zwiększenie wykrywalności nowotworów we wczesnych stadiach oraz poprawa jakości życia w trakcie i po ukończonym leczeniu. Dla pacjenta onkologicznego fundamentalne znaczenie ma dostęp do kompleksowej i koordynowanej opieki medycznej – w tym do technologii medycznych zalecanych przez standardy kliniczne polskich towarzystw naukowych. Należy podkreślić poprawę w dostępie refundacyjnym do nowych terapii onkologicznych, jaka dokonała się w latach 2018-2020.

Rak jajnika

W Polsce notuje się rocznie blisko 3,5 tys. zachorowań na nowotwór złośliwy jajnika i liczba ta systematycznie rośnie. Ponad 50% zachorowań dotyczy kobiet między 50. a 69. rokiem życia. Rak jajnika stanowi czwartą przyczynę zgonów wśród wszystkich nowotworów złośliwych występujących u kobiet. Umieralność z powodu nowotworów jajnika w Polsce jest ponad 15% wyższa niż średnia dla krajów Unii Europejskiej.

Niestety około 70% rozpoznanych nowotworów jest diagnozowanych w późnym stadium zaawansowania (stopień III i IV), co znacząco utrudnia skuteczne leczenie. Rozwojowi raka jajnika towarzyszy szereg niespecyficznych objawów. Mogą być to symptomy ze strony przewodu pokarmowego takie jak wzdęcia, uczucie pełności w brzuchu, odbijania, powiększenie się obwodu brzucha. Rak jajnika rzadziej daje objawy ze strony narządu rodnego, takie jak nieprawidłowe krwawienia czy uczucie ucisku w miednicy. Wymienione objawy mogą się wiązać z innym schorzeniami, a większość z nich może występować u kobiet, które nie chorują na raka jajnika. Stadium zaawansowania choroby w momencie diagnozy jest jednym z ważniejszych czynników predykcyjnych.

Leczenie raka jajnika obejmuje leczenie chirurgiczne i w większości przypadków chemioterapię opartą na pochodnych platyny. Pomimo wysokiego odsetka odpowiedzi na chemioterapię na bazie platyny w pierwszej linii, około 85% pacjentek doświadczy nawrotu choroby. Dla większości pacjentek z rakiem jajnika schorzenie to staje się cyklem następujących po sobie okresów nawrotów i coraz krótszych okresów wolnych od objawów, aż do etapu braku odpowiedzi na leczenie cytostatykami.

Szansą dla kobiet jest terapia podtrzymująca inhibitorami polimeraz poli-ADP-rybozy (PARP), które hamują wzrost nowotworów. Preparaty, takie jak olaparyb i niraparyb są zarejestrowane do stosowania niezależnie od statusu mutacji BRCA. U pacjentek z mutacją w genach BRCA zastosowanie inhibitorów PARP w 2. linii leczenia, pozwala na czterokrotne wydłużenie czasu przeżycia wolnego od progresji choroby w porównaniu z placebo. Dla pacjentek bez mutacji BRCA terapia podtrzymująca nie jest obecnie refundowana. W Polsce standard postępowania polega na obserwacji chorych, bez aktywnego leczenia (tzw. watch & wait). Jak pokazują wyniki badań, w tej grupie chorych, inhibitory PARP pozwalają na ponad dwukrotne wydłużenie czasu wolnego od progresji w porównaniu z placebo. W krajach takich jak Niemcy, Francja, Hiszpania czy Wielka Brytania zarówno pacjentki z mutacją, jak i bez mutacji BRCA mają dostęp do refundowanej terapii inhibitorami PARP.