W październiku 2020 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 2 decyzje o dopuszczeniu do obrotu nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi. Dotyczą one 1 nowej substancji czynnej (kryzanlizumab – oznaczony jako lek sierocy) oraz 1 substancji czynnej już stosowanej w lecznictwie, lecz zarejestrowanej w nowej postaci i drodze podania (amikacyna – oznaczona jako lek sierocy).
Produkty omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu).
B – Krew i układ krwiotwórczy
B06/B06A/B06AX – Inne środki hematologiczne
Crizanlizumab: Adakveo (Novartis Europharm) jest wskazany w zapobieganiu nawracającym przełomom naczyniowo-okluzyjnym (ang. vaso-occlusive crisis, VOC) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku 16 lat i starszych. Produkt może być podawany w leczeniu skojarzonym z hydroksymocznikiem/hydroksykarbamidem (HU/HC) lub w monoterapii pacjentom, u których podawanie HU/HC jest nieodpowiednie lub niewystarczające.
Kryzanlizumab jest selektywnym humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym (mAb) IgG2 kappa, które z dużym powinowactwem wiąże się z P-selektyną i blokuje interakcje z jej ligandami, w tym glikoproteinowym ligandem 1 P-selektyny. Kryzanlizumab może również rozdzielać wstępnie uformowany kompleks selektyna P/PSGL-1. P-selektyna jest cząsteczką adhezyjną, której ekspresję stwierdza się na aktywowanych komórkach śródbłonka i płytkach krwi. Odgrywa ona kluczową rolę w początkowej rekrutacji leukocytów i agregacji płytek krwi w miejscu uszkodzenia naczynia w czasie stanu zapalnego. W przewlekłym stanie prozapalnym występującym w przebiegu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej stwierdza się nadmierną ekspresję P-selektyny, a krążące komórki krwi i śródbłonek są aktywowane i stają się hiperadhezyjne. Adhezja wielu komórek przy udziale P‑selektyny jest kluczowym czynnikiem w patogenezie okluzji naczyń i przełomów naczyniowookluzyjnych (ang. vaso-occlusive crises, VOC). Zwiększone stężenie P‑selektyny stwierdza się u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Wykazano, że wiązanie P-selektyny na powierzchni aktywowanych komórek śródbłonka i płytek krwi skutecznie blokuje interakcje pomiędzy komórkami śródbłonka, płytkami krwi, krwinkami czerwonymi i leukocytami, zapobiegając w ten sposób okluzji naczyń.
Kryzanlizumab został 9 sierpnia 2012 oznaczony przez Komisję Europejską jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu, a w okresie od 29 października 2020 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
J – Leki przeciwzakaźne działające ogólnie
J01 – Leki przeciwbakteryjne działające ogólnie; J01G – Aminoglikozydy przeciwbakteryjne; J01GB – Inne aminoglikozydy
Amikacin: Arikayce liposomal (Insmed) w nowej postaci dyspersji do nebulizacji to 5. zarejestrowana w tej klasie marka amikacyny. Do sprzedaży wprowadzono 2 marki: Biodacyna (Polpharma) i od lutego 2013 Amikacin B. Braun. Nie pojawiły się jeszcze na rynku: Amikacin Adamed i Amikacin Kabi (Fresenius Kabi).
Arikayce liposomal jest wskazany do stosowania w leczeniu zakażeń płuc wywołanych przez prątki niegruźlicze (ang. non-tuberculous mycobacterial, NTM) Mycobacterium avium Complex (MAC) u osób dorosłych z ograniczonymi możliwościami leczenia, u których nie występuje mukowiscydoza.
Amikacyna wiąże się ze swoistym białkiem receptorowym na podjednostce 30S rybosomów bakteryjnych i zakłóca kompleks inicjacyjny między mRNA (RNA informacyjnym) a podjednostką 30S, prowadząc do zahamowania syntezy białek.
Siarczan amikacyny został 8 kwietnia 2014 oznaczony przez Komisję Europejską jako sierocy produkt leczniczy dla wskazania „leczenie choroby płuc wywołanej przez prątki niegruźlicze”, a w okresie od 28 października 2020 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
Niektóre decyzje porejestracyjne Komisji Europejskiej:
- decyzja z 27 X 2020 dotycząca wycofania, na wniosek posiadacza (Mylan) z 24 IX 2020, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Ribavirin Mylan, zarejestrowanego 10 VI 2010 – substancja czynna: ribavirin, klasa: J05AP.
Opracowanie: dr n. farm. Jarosław Filipek
Kierownik Działu Informacji o Produktach
Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych BAZYL
IQVIA
2020-11-13
Źródła:
– klasyfikacja ATC i nomenklatura nazw substancji czynnych na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2020”, Oslo 2019; “ATC Index with DDDs 2020”, Oslo 2019), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2020 – tłumaczenie własne;
– informacje rejestracyjne: “Union Register of medicinal products for human use”; “Union Register of not active medicinal products for human use”;
– informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;
– opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;
– pozostałe opinie i komentarze: autorskie.
