W lipcu 2023 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 4 decyzje o dopuszczeniu do obrotu nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi. Dotyczą one 4 nowych substancji czynnych (futybatynib, ganaksolon – oznaczony jako lek sierocy, glofitamab – oznaczony jako lek sierocy, piflufolastat [18F]). Produkty omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu).
L – Leki przeciwnowotworowe i wpływające na układ odpornościowy
L01 – Leki przeciwnowotworowe;
L01E – Inhibitory kinazy białkowej; L01EN – Inhibitory kinazy tyrozynowej receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR)
Futibatinib: Lytgobi (Taiho Pharma) w monoterapii jest wskazany w leczeniu pacjentów dorosłych z miejscowo zaawansowanym albo przerzutowym rakiem dróg żółciowych z fuzją albo rearanżacją receptora czynnika wzrostu fibroblastów 2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2), z progresją po przynajmniej jednym rzucie wcześniejszego leczenia ogólnoustrojowego.
Sygnalizacja receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR) może wspierać proliferację i przeżycie komórek złośliwych. Futybatynib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej, który nieodwracalnie hamuje FGFR 1, 2, 3 i 4 za pośrednictwem wiązań kowalencyjnych. Futybatynib wykazywał aktywność hamującą in vitro wobec mutacji oporności FGFR2 (N550H, V565I, E566G, K660M).
L01F – Przeciwciała monoklonalne i połączenia przeciwciała z lekiem; L01FX – Inne przeciwciała monoklonalne i połączenia przeciwciała z lekiem
Glofitamab: Columvi (Roche) w monoterapii jest wskazany do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (ang. diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), którzy zostali poddani dwóm lub więcej terapiom układowym.
Glofitamab jest bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym wytwarzanym z użyciem technologii rekombinacji DNA w komórkach jajnika chomika chińskiego, które łączy się dwuwalentnie z CD20 na powierzchni limfocytów B i jednowalentnie z CD3 w kompleksie receptora limfocytów T na powierzchni limfocytów T. Poprzez jednoczesne wiązanie z CD20 na limfocycie B i CD3 na limfocycie T, glofitamab pośredniczy w tworzeniu synapsy immunologicznej z następującą po nim aktywacją i proliferacją limfocytów T, wydzielaniem cytokin i uwalnianiem białek cytolitycznych, co prowadzi do lizy limfocytów B wykazujących ekspresję CD20.
Decyzją Komisji Europejskiej z 15 października 2021 glofitamab został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu, a w okresie do 10 lipca 2033 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
N – Układ nerwowy
N03/N03A – Leki przeciwpadaczkowe; N03AX – Inne leki przeciwpadaczkowe
Ganaxolone: Ztalmy (Marinus Pharmaceuticals Emerald) jest wskazany do stosowania w leczeniu uzupełniającym napadów padaczkowych związanych z zaburzeniami niedoboru kinazy cyklinozależnej typu 5 (CDKL5) [CDD] u pacjentów w wieku od 2 do 17 lat. Leczenie produktem Ztalmy może być kontynuowane u pacjentów w wieku 18 lat i starszych.
Ganaksolon jest metylowym analogiem endogennego neurosteroidu allopregnanolonu. Ganaksolon jest neuroaktywnym steroidem, który dodatnio i allosterycznie moduluje receptory kwasu gammaaminomasłowego typu A (GABAA) w OUN poprzez interakcję z miejscem rozpoznawania, które różni się od innych allosterycznych modulatorów receptora GABAA. Dokładny mechanizm, za pomocą którego ganaksolon wywiera działanie terapeutyczne w leczeniu napadów drgawkowych związanych z CDD, jest nieznany, ale uważa się, że jego działanie przeciwdrgawkowe wynika z modulacji funkcji receptora GABAA, zapewniającej stałą lub toniczną modulację neurotransmisji hamującej, w której pośredniczy GABA.
Decyzją Komisji Europejskiej z 13 listopada 2019 ganaksolon został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu, a w okresie do 28 lipca 2033 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
Lek pojawił się na rynku w Polsce od lipca 2023.
V – Preparaty różne
V09 – Radiofarmaceutyki diagnostyczne; V09I – Wykrywanie nowotworów; V09IX – Inne radiofarmaceutyki do wykrywania nowotworów
Piflufolastat [18F]: Pylclari (Curium) wskazany jest do stosowania w celu wykrywania zmian z obecnością swoistego dla stercza antygenu błonowego (ang. prostate specific membrane antigen, PSMA) w badaniu metodą pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) u dorosłych pacjentów z rakiem stercza (ang. prostate carcinoma, PCa) w następujących okolicznościach klinicznych: wstępna ocena stopnia zaawansowania zmian u pacjentów z PCa o dużym ryzyku przed podjęciem pierwszej terapii z zamiarem wyleczenia; w celu lokalizacji wznowy PCa u pacjentów z podejrzeniem wznowy w oparciu o zwiększające się stężenie swoistego antygenu sterczowego (ang. prostate-specific antigen, PSA) w surowicy po pierwszej terapii z zamiarem wyleczenia.
Swoisty dla stercza antygen błonowy (PSMA) jest glikoproteiną przezbłonową, ulegającą ekspresji głównie w prawidłowym nabłonku stercza u ludzi w małej ilości, ale może ulec nadekspresji w tkankach złośliwych, szczególnie w komórkach raka stercza, włącznie z przerzutami. Fluor (18F) jest radionuklidem emitującym promieniowane β+, który umożliwia badanie metodą pozytonowej tomografii emisyjnej. Piflufolastat (18F) jest selektywnym inhibitorem PSMA drugiej generacji znakowanym fluorem-18. Obrazy PET uzyskane przy stosowaniu piflufolastatu (18F) wskazują na obecność tkanek z ekspresją PSMA w oparciu o natężenie sygnałów.
Opracowanie: dr n. farm. Jarosław Filipek
Kierownik Działu Informacji o Produktach
Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych BAZYL
IQVIA
2023-08-01
Źródła:
- nomenklatura nazw substancji czynnych oraz klasyfikacja ATC na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2023”, Oslo 2022; “ATC classification Index with DDDs 2023”, Oslo 2023), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2023 – tłumaczenie własne;
- informacje rejestracyjne: “Union Register of medicinal products for human use”; “Union Register of not active medicinal products for human use”;
- informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;
- opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;
- pozostałe opinie i komentarze: autorskie.