FDA zatwierdza pierwszy lek, który może opóźnić rozwój cukrzycy typu 1

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek Tzield (teplizumab-mzwv) do stosowania w celu opóźnienia wystąpienia cukrzycy typu 1 u dorosłych i pacjentów pediatrycznych w wieku 8 lat i starszych, u których rozpoznano jej bardzo wczesne stadium.

Rozwój cukrzycy typu 1 jest konsekwencją nieprawidłowej reakcji układu odpornościowego, który atakuje i niszczy komórki wytwarzające insulinę. Chociaż może pojawić się w każdym wieku, cukrzyca typu 1 jest zwykle diagnozowana u dzieci i młodych dorosłych. Tzield może dezaktywować komórki układu immunologicznego, które niszczą komórki beta trzustki, jednocześnie zwiększając odsetek komórek, które pomagają łagodzić odpowiedź immunologiczną. Tzield podaje się we wlewie dożylnym raz na dobę przez 14 kolejnych dni. Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Tzield oceniano w randomizowanym, podwójnie ślepym, sterowanym zdarzeniami, kontrolowanym placebo badaniu z udziałem 76 pacjentów z cukrzycą typu 1 w stadium 2. W badaniu pacjenci losowo otrzymywali Tzield lub placebo raz dziennie we wlewie dożylnym przez 14 dni. Podstawową miarą skuteczności był czas od randomizacji do rozpoznania cukrzycy typu 1 w stadium 3. Wyniki badania wykazały, że w okresie obserwacji trwającym średnio 51 miesięcy u 45% z 44 pacjentów otrzymujących Tzield zdiagnozowano później cukrzycę typu 1 w stadium 3, w porównaniu z 72% z 32 pacjentów otrzymujących placebo. Średni czas od randomizacji do rozpoznania cukrzycy typu 1 w stadium 3 wynosił 50 miesięcy w przypadku pacjentów otrzymujących Tzield i 25 miesięcy w przypadku pacjentów otrzymujących placebo. Stanowi to statystycznie istotne opóźnienie w rozwoju cukrzycy typu 1 w stadium 3.