W styczniu 2020 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 7 decyzji o dopuszczeniu do obrotu nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi. Dotyczą one 5 nowych substancji czynnych (fostamatynib, osilodrostat – oznaczony jako lek sierocy, polatuzumab wedotyny – oznaczony jako lek sierocy, siponimod, solriamfetol) oraz 3 substancji czynnych już stosowanych w lecznictwie. Produkty omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu ).
B – Krew i układ krwiotwórczy
B01/B01A – Preparaty przeciwzakrzepowe; B01AC – Inhibitory agregacji płytek krwi (z wyłączeniem heparyny); B01AC30 – Połączenia
Acetylsalicylic acid+clopidogrel: Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Mylan to aktualnie 2. zarejestrowana marka leków o podanym składzie. Na rynku w Polsce od grudnia 2010 pojawił się DuoPlavin (Sanofi-Aventis).
Leki są wskazane w profilaktyce powikłań zakrzepowych w przebiegu miażdżycy u osób dorosłych, którzy przyjmują zarówno klopidogrel, jak i kwas acetylosalicylowy. Zawierają stałe dawki dwóch substancji czynnych i są przeznaczone do kontynuacji dotychczasowego leczenia: ostrego zespołu wieńcowego bez uniesienia odcinka ST (niestabilna dławica piersiowa lub zawał mięśnia sercowego bez załamka Q), w tym pacjentów, którym wszczepia się stent w czasie zabiegu przezskórnej angioplastyki wieńcowej; ostrego zawału mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST u pacjentów leczonych zachowawczo, kwalifikujących się do leczenia trombolitycznego.
Ostatnio skreślono z unijnego Rejestru: Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis; lek zarejestrowany pierwotnie pod nazwą DuoCover).
B02 – Leki przeciwkrwotoczne; B02B – Witamina K i inne hemostatyki; B02BX – Inne hemostatyki działające ogólnie
Fostamatinib: Tavlesse (Rigel Pharmaceuticals) jest wskazany do stosowania w leczeniu przewlekłej pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ang. immune thrombocytopenia, ITP) u dorosłych pacjentów opornych na inne leki.
Fostamatynib wywiera skuteczne działanie poprzez główny metabolit, R406, który jest inhibitorem kinazy tyrozynowej śledzionowej (ang. spleen tyrosine kinase, SYK). R406 hamuje przetwarzanie sygnału w receptorach limfocytów B i receptorach aktywujących Fc odgrywających kluczową rolę w odpowiedzi komórkowej zależnej od przeciwciał. Metabolit fostamatynibu R406 ogranicza niszczenie płytek krwi zależne od przeciwciał.
H – Leki hormonalne działające ogólnie, z wyłączeniem hormonów płciowych i insulin
H02 – Kortykosteroidy działające ogólnie; H02C – Leki przeciwnadnerczowe; H02CA – Antyadrenokortykosteroidy
Osilodrostat: Isturisa (Novartis Europharm) jest wskazany w leczeniu endogennego zespołu Cushinga u osób dorosłych.
Osilodrostat jest inhibitorem syntezy kortyzolu. Silnie hamuje 11β-hydroksylazę (CYP11B1), enzym odpowiedzialny za ostatni etap biosyntezy kortyzolu w nadnerczach. Zahamowanie CYP11B1 wiąże się z akumulacją prekursorów takich jak 11-dezoksykortyzol oraz przyspieszeniem biosyntezy hormonów nadnerczy, w tym androgenów. W chorobie Cushinga spadek stężenia kortyzolu w osoczu stymuluje także wydzielanie ACTH w mechanizmie sprzężenia zwrotnego, co przyspiesza biosyntezę steroidów.
Decyzją Komisji Europejskiej z 15 października 2014 osilodrostat został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu, a w okresie do 13 stycznia 2030 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
L – Leki przeciwnowotworowe i wpływające na układ odpornościowy
L01 – Leki przeciwnowotworowe; L01X – Inne leki przeciwnowotworowe; L01XC – Przeciwciała monoklonalne
Polatuzumab vedotin: Polivy (Roche) w skojarzeniu z bendamustyną i rytuksymabem jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym/opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (ang. diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.
Polatuzumab wedotyny jest koniugatem przeciwciało-lek, składającym się ze środka antymitotycznego monometyloaurystatyny E (MMAE), połączonej kowalencyjnie za pomocą rozszczepialnego łącznika z przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko CD79b [rekombinowana humanizowana immunoglobulina G1 (IgG1), wytwarzana w komórkach jajnika chomika chińskiego w technologii rekombinacji DNA]. Koniugat ten dostarcza silny lek antymitotyczny preferencyjnie do limfocytów B, powodując śmierć nowotworowych limfocytów B. Przeciwciało monoklonalne wiąże się z dużym powinowactwem i selektywnością z CD79b, znajdującym się na powierzchni receptora komórki B. Ekspresja CD79b jest ograniczona do komórek prawidłowych w obrębie linii komórek B (z wyjątkiem komórek plazmatycznych) i złośliwych limfocytów B; jego ekspresja występuje w >95% chłoniaków rozlanych z dużych komórek B. Po związaniu z CD79b polatuzumab wedotyny jest szybko internalizowany, a łącznik zostaje rozszczepiony przez proteazy lizosomalne, co umożliwia dostarczenie MMAE do wnętrza komórki. MMAE wiążąc się z mikrotubulami powoduje śmierć komórek poprzez zahamowanie ich podziału i indukcję apoptozy.
Decyzją Komisji Europejskiej z 16 kwietnia 2018 polatuzumab wedotyny został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu, a w okresie do 20 stycznia 2030 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
L04/L04A – Leki hamujące układ odpornościowy; L04AA – Selektywne leki hamujące układ odpornościowy
Siponimod: Mayzent (Novartis Europharm) jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (ang. secondary progressive multiple sclerosis, SPMS) z aktywnością choroby potwierdzoną występowaniem nawrotów lub cechami aktywności zapalnej w badaniach obrazowych.
Siponimod jest modulatorem receptora sfingozyno-1-fosforanu (S1P). Siponimod wiąże się wybiórczo z dwoma z pięciu receptorów sprzężonych z białkami G (GPCR) dla S1P, czyli S1P1 i S1P5. Działając jako czynnościowy antagonista receptorów S1P1 na limfocytach zapobiega wyjściu limfocytów z węzłów chłonnych. Takie działanie zmniejsza ponowne krążenie limfocytów T w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN), aby ograniczyć tam stan zapalny.
N – Układ nerwowy
N06 – Psychoanaleptyki; N06B – Leki psychostymulujące, stosowane w zespole nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) i nootropowe; N06BA – Sympatykomimetyki działające ośrodkowo
Solriamfetol: Sunosi (Jazz Pharmaceuticals) jest wskazany do stosowania w celu poprawy czuwania i zmniejszenia nadmiernej senności w ciągu dnia u dorosłych pacjentów z narkolepsją (z katapleksją lub bez katapleksji). Sunosi jest też wskazany do stosowania w celu poprawy czuwania i zmniejszenia nadmiernej senności w ciągu dnia (ang. excessive daytime sleepiness, EDS) u dorosłych pacjentów z obturacyjnym bezdechem sennym (OBS), u których terapia podstawowa OBS, taka jak stałe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych (ang. continuous positive airway pressure, CPAP), nie dała zadowalających rezultatów.
Mechanizm lub mechanizmy, na drodze których solriamfetol poprawia czuwanie u pacjentów z nadmierną sennością w ciągu dnia wywołaną narkolepsją lub obturacyjnym bezdechem sennym, nie zostały w pełni wyjaśnione. Skuteczność produktu leczniczego może jednak wynikać z wykazywanej przez niego aktywności selektywnego inhibitora wychwytu zwrotnego dopaminy i noradrenaliny (ang. dopamine and norepinephrine reuptake inhibitor, DNRI).
V – Preparaty różne
V03/V03A – Pozostałe środki stosowane w lecznictwie; V03AC – Środki chelatujące żelazo
Deferasirox: Deferasirox Accord (Accord Healthcare) to 3. zarejestrowana marka deferazyroksu. Do sprzedaży wprowadzono od czerwca 2006 Exjade (Novartis Europharm; lek oryginalny). Nie pojawił się jeszcze na rynku Deferasirox Mylan.
Niektóre decyzje porejestracyjne Komisji Europejskiej:
- decyzja z 13 I 2020 dotycząca wycofania, na wniosek posiadacza (Archie Samuel) z 2 XII 2019, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Clopidogrel ratiopharm GmbH, zarejestrowanego 28 VII 2009 – substancja czynna: clopidogrel, klasa: B01AC;
- decyzja z 23 I 2020 dotycząca wycofania, na wniosek posiadacza (Merck Sharp & Dohme) z 29 XI 2019, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Fertavid, zarejestrowanego 19 III 2009 – substancja czynna: follitropin beta, klasa: G03GA;
- decyzja z 23 I 2020 dotycząca wycofania, na wniosek posiadacza (Tesaro) z 19 XII 2019, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Varuby, zarejestrowanego 20 IV 2017 – substancja czynna: rolapitant, klasa: A04AD.
Opracowanie: dr n. farm. Jarosław Filipek
Kierownik Działu Informacji o Produktach
Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych BAZYL
2020-02-26
Krajowa Baza Produktów Ochrony Zdrowia (KBPOZ)
Źródła:
– klasyfikacja ATC i nomenklatura nazw substancji czynnych na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2020”, Oslo 2019; “ATC Index with DDDs 2020”, Oslo 2019), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2020 – tłumaczenie własne;
– informacje rejestracyjne: “Union Register of medicinal products for human use”; “Union Register of not active medicinal products for human use”;
– informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;
– opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;
– pozostałe opinie i komentarze: autorskie.
![Porozmawiajmy o… „zielonych receptach” [WYWIAD]](https://www.aptekarzpolski.pl/wp-content/uploads/2025/05/porozmawiajmy-o.-WYWIAD-120x86.jpg)
