W czerwcu 2023 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 4 decyzje o dopuszczeniu do obrotu nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi. Dotyczą one 2 nowych substancji czynnych (mawakamten, rekombinowana glikoproteina F syncytialnego wirusa oddechowego stabilizowana w konformacji przedfuzyjnej = RSVPreF3) i 2 substancji czynnych już stosowanych w medycynie.
Produkty omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu).
A – Przewód pokarmowy i metabolizm
A16/A16A – Pozostałe produkty działające na przewód pokarmowy i metabolizm; A16AX – Różne środki działające na przewód pokarmowy i metabolizm
Miglustat: Opfolda (Amicus Therapeutics) w nowej dawce 65 mg to 6. zarejestrowana marka miglustatu. Do sprzedaży wprowadzono 2 marki: Zavesca (Janssen-Cilag; lek oryginalny) i od grudnia 2018 Miglustat Accord (Accord Healthcare).
Nie pojawiły się jeszcze na rynku: Miglustat Dipharma, Miglustat Gen.Orph, Yargesa (Piramal Critical Care).
Wcześniej zarejestrowane leki w dawce 100 mg są wskazane do stosowania doustnego w leczeniu łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów dorosłych. Mogą być stosowane wyłącznie w leczeniu pacjentów, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza.
Natomiast Opfolda jest stabilizatorem enzymu w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej z zastosowaniem cypaglukozydazy alfa u osób dorosłych z późną postacią choroby Pompego (niedobór kwaśnej alfa-glukozydazy [GAA]). Miglustat jest farmakokinetycznym stabilizatorem enzymu cypaglukozydazy alfa. Wiąże się selektywnie z cypaglukozydazą alfa we krwi podczas infuzji; w ten sposób stabilizując konformację cypaglukozydazy alfa i minimalizując utratę aktywności enzymu w krążeniu. To selektywne wiązanie pomiędzy cypaglukozydazą alfa a miglustatem jest przejściowe z deasocjacją następującą w lizosomie. Sam miglustat nie ma wpływu na zmniejszenie stężenia glikogenu.
C – Układ sercowo-naczyniowy
C01 – Leki stosowane w chorobach serca; C01E – Inne preparaty stosowane w chorobach serca; C01EB – Inne preparaty stosowane w chorobach serca
Mavacamten: Camzyos (Bristol-Myers Squibb) jest wskazany do leczenia objawowej (klasa II–III według klasyfikacji Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego, NYHA) kardiomiopatii przerostowej zawężającej (ang. obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM) u dorosłych pacjentów.
Mawakamten jest selektywnym, allosterycznym i odwracalnym inhibitorem miozyny sercowej. Moduluje liczbę głów miozyny, które mogą wejść w stany pobudzenia, zmniejszając w ten sposób (lub normalizując w przypadku HCM) prawdopodobieństwo tworzenia się generujących napięcie skurczowych i resztkowych rozkurczowych mostków poprzecznych. Zmienia również stan ogólnej populacji miozyny na bardzo zrelaksowany, oszczędzający energię, ale z możliwością rekrutacji. Nadmierne tworzenie mostków poprzecznych i rozregulowanie bardzo zrelaksowanego stanu miozyny to mechaniczne cechy HCM, które mogą powodować nadmierną kurczliwość, zaburzoną relaksację, nadmierne zużycie energii i obciążenie ściany mięśnia sercowego. U pacjentów z HCM hamowanie miozyny sercowej za pomocą mawakamtenu normalizuje kurczliwość, zmniejsza dynamiczną niedrożność odpływu lewej komory (ang. left ventricular outflow tract, LVOT) i poprawia ciśnienie napełniania serca.
J – Leki przeciwzakaźne działające ogólnie
J07 – Szczepionki; J07B – Szczepionki wirusowe; J07BX – Inne szczepionki wirusowe
Respiratory syncytial virus vaccines: Arexvy (GlaxoSmithKline) to 1. zarejestrowana szczepionka przeciw syncytialnemu wirusowi oddechowemu (RSV). Jest wskazana do czynnego uodparniania osób dorosłych w wieku 60 lat i starszych w celu zapobiegania chorobie dolnych dróg oddechowych wywoływanej przez syncytialny wirus oddechowy (RSV).
Arexvy zawiera antygen RSVPreF3 będący rekombinowaną glikoproteiną F syncytialnego wirusa oddechowego stabilizowaną w konformacji przedfuzyjnej, wytwarzaną w komórkach jajnika chomika chińskiego (CHO) metodą rekombinacji DNA, związaną z adiuwantem AS01E zawierającym: wyciąg roślinny Quillaja saponaria Molina frakcja 21 (QS-21) oraz 3-O-deacylo-4’-monofosforylolipid A (MPL) uzyskiwany z Salmonella minnesota.
Poprzez połączenie swoistego dla RSV antygenu – białka F w konformacji przedfuzyjnej z systemem adiuwantowym (AS01E), szczepionka Arexvy została zaprojektowana tak, aby wzmacniać swoistą dla antygenu komórkową odpowiedź immunologiczną i odpowiedź przeciwciał neutralizujących u osób z istniejącą wcześniej odpornością na RSV. Adiuwant AS01E ułatwia rekrutację i aktywację komórek prezentujących antygen, które przenoszą antygeny pochodzące ze szczepionki do węzła chłonnego, co z kolei prowadzi do wytwarzania komórek T CD4+ swoistych dla RSVPreF3.
V – Preparaty różne
V03/V03A – Pozostałe środki stosowane w lecznictwie; V03AB – Środki odtruwające
Sugammadex: Sugammadex Piramal to 16. zarejestrowana marka sugammadeksu. Również w czerwcu 2023 zarejestrowano w Polsce 17. markę: Sugammadex Orion. Do sprzedaży od kwietnia 2009 wprowadzono lek oryginalny Bridion (Merck Sharp & Dohme).
Nie pojawiły się jeszcze na rynku: Sugammadex Adroiq (Extrovis EU), Sugammadex Amomed (AOP Orphan Pharmaceuticals), Sugammadex Aspen, Sugammadex Delfarma, Sugammadex Fresenius Kabi, Sugammadex Mylan, Sugammadex Noridem (Noridem Enterprises), Sugammadex Ranbaxy, Sugammadex Reddy (Reddy Holding), Sugammadex Reig Jofre, Sugammadex Sandoz, Sugammadex Stada, Sugammadex Teva, Sugammadex Zentiva.
Niektóre decyzje porejestracyjne Komisji Europejskiej:
- decyzja z 8 VI 2023 dotycząca wycofania, na wniosek posiadacza (Teva) z 4 V 2023, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Lenalidomide Krka d.d., zarejestrowanego 11 II 2021 – substancja czynna: lenalidomide, klasa: L04AX.
Opracowanie: dr n. farm. Jarosław Filipek
Kierownik Działu Informacji o Produktach
Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych BAZYL
IQVIA
2023-07-27
Źródła:
- nomenklatura nazw substancji czynnych oraz klasyfikacja ATC na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2023”, Oslo 2022; “ATC classification Index with DDDs 2023”, Oslo 2023), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2023 – tłumaczenie własne;
- informacje rejestracyjne: “Union Register of medicinal products for human use”; “Union Register of not active medicinal products for human use”;
- informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;
- opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;
- pozostałe opinie i komentarze: autorskie.
