Rusza badanie kliniczne leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) przy użyciu terapii komórkowej

Pierwszych dwóch pacjentów cierpiących na stwardnienia zanikowe boczne (ALS) zostało poddanych terapii komórkowej, w której wykorzystano komórki mezenchymalne. W ramach badań klinicznych ma być w ten sposób leczonych 20 chorych.

Badania kliniczne prowadzi Polski Ośrodek Terapii Komórkowych i Immunoterapii przy Centrum Medycznym Klara w Częstochowie. Objętych zostanie nimi 20 pacjentów, którzy co miesiąc będą otrzymywać trzy dawki leku, a potem będą monitorowani przez 18 miesięcy. Kilka dni temu terapię tę po raz pierwszy zastosowano u dwóch pacjentów z ALS.

„Pacjenci są obecnie monitorowani, w kolejnych dniach zostaną przeprowadzone kolejne podania u następnych pacjentów włączonych do badania” – poinformował PAP realizujący badania Polski Bank Komórek Macierzystych. Wszyscy będą otrzymywać komórki mezenchymalne z tzw. galarety Whartona, substancji znajdującej się w sznurze pępowinowym. Zawarte w niej komórki wykazują właściwości komórek macierzystych, czyli takich, które potrafią się przekształcać w innego typu wyspecjalizowane komórki, np. komórki nerwowe.

Zdaniem dr n. med. Beaty Świątkowskiej-Flis, która kieruje badaniami, wiele danych wskazuje, że komórki mezenchymalne mogą pomóc niektórym pacjentom z stwardnieniem zanikowym bocznym. „Dotychczas jednak mogliśmy opierać się na danych pochodzących z odpłatnych terapii eksperymentalnych prowadzonych przez kilka ośrodków w Polsce. Teraz prowadzimy pierwsze prospektywne badanie kliniczne. Po nim będzie następne. Oczywiście cała procedura jest bezpłatna dla pacjentów” – zaznacza.

Badanie kliniczne prowadzone jest w ramach projektu ALSTEM. Ma on doprowadzić do opracowania innowacyjnej terapii przydatnej w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) i jej zarejestrowania przez Europejską Agencję Leków (EMA).

Stwardnienie zanikowe boczne jest chorobą neurodegeneracyjną neuronu ruchowego. Zwykle wykrywana jest późno, nawet po roku od wystąpienia pierwszych objawów. Najczęściej ujawnia się osłabieniem mięśni kończyn, powodowanym zmniejszeniem ich masy mięśniowej. Wraz z postępem schorzenia dochodzi do porażenia kończyn, trudności z połykaniem i mową (dysfagii i dyzartrii) oraz porażenia mięśni oddechowych.

Nie ma wciąż skutecznej metody leczenia tego schorzenia. Od początku lat 90. XX wieku stosowany jest lek o nazwie riluzol spowalniający chorobę. W 2017 r. wprowadzono kolejny preparat edaravone, który również jedynie opóźnia jej rozwój. Jednak żaden z tych leków nie hamuje schorzenia, które trwa zwykle od 3 do 5 lat. Edaravone nie jest nawet zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków do stosowania w Europie.

Polski Bank Komórek Macierzystych twierdzi, że dotychczasowe wyniki badań przedklinicznych wykazują pozytywny wpływ komórek mezenchymalnych z galarety Whartona (WJ-MSC) u chorych z ALS w zakresie spowolnienia lub powstrzymywania postępu choroby. Wyniki te należy jednak potwierdzić w badaniach klinicznych. W pierwszej kolejności mają one wykazać bezpieczeństwo, a potem skuteczność leczenia ALS przy użyciu tej terapii.

Projekt ALSTEM jest współfinansowany przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (Program sektorowy InnoNeuroPharm, projekt współfinansowany ze środków Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego).

ALSTEM ma również doprowadzić do opracowania metody diagnostycznej, pozwalającej określić, którzy pacjenci mogą lepiej reagować na terapię komórkową.

„Elementem projektu jest opracowanie specjalnego panelu diagnostycznego, który w pierwszej kolejności pomoże zdiagnozować czynniki pozytywnie wpływające na terapię komórkową, a następnie być może pozwoli zmaksymalizować efekt terapeutyczny, czyli pokazać, które z oznaczanych parametrów (np. jaki poziom cytokin we krwi) sprawiają, że pacjent lepiej odpowiada na zastosowaną terapię” – wyjaśnia w informacji przekazanej PAP dr n. med. Mariusz Grudniak, neurolog z Zespołu PBKM.

Specjalista ma nadzieję, że terapia zostanie zatwierdzona do użycia w Unii Europejskiej. Informacje na temat rekrutacji do badania klinicznego zainteresowani pacjenci mogą uzyskać pod numerem telefonu: 34 534 50 03 lub pod adresem e-mail: badanie.kliniczne@cm-klara.pl.