Europejska Agencja Leków zaleciła przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej dla preparatu Roctavian (valoctocogen roxaparvovec) do leczenia ciężkiej hemofilii A u osób dorosłych, u których nie występują inhibitory czynnika VIII i brak jest przeciwciał przeciwko wirusowi adenowirusowemu o serotypie 5 (AAV5).
Hemofilia A jest rzadką, ale wyniszczającą chorobą dotykającą około 0,7 na 10 000 osób w Unii Europejskiej. Może zagrażać życiu, gdy krwawienie wystąpi w mózgu lub narządach wewnętrznych. Leki obecnie dopuszczone do leczenia hemofilii A zawierają głównie czynnik VIII, który zastępuje brakujące białko. Dostępne terapie wymagają jednego lub więcej zastrzyków na tydzień lub miesiąc i trwają przez całe życie. W związku z tym istnieje niezaspokojona medyczna potrzeba nowych metod terapeutycznych, które mogą uwolnić pacjentów od częstych wstrzyknięć.
Roctavian to pierwsza terapia genowa stosowana w leczeniu hemofilii typu A. Substancja czynna jest oparta na wirusie, który został zmodyfikowany tak, aby nie powodował choroby u ludzi. Wirus zawiera gen czynnika VIII – po podaniu leku pacjentowi w jednorazowej infuzji oczekuje się, że przeniesie on gen czynnika VIII do komórek wątroby, umożliwiając im wytwarzanie brakującego czynnika VIII.
Nie wiadomo jeszcze, jak długo utrzyma się efekt leczniczy pojedynczej infuzji u konkretnego pacjenta. U około stu pacjentów w badaniu głównym pozytywny efekt leczenia trwał do dwóch lat po pojedynczej infuzji, a w badaniu uzupełniającym – do pięciu lat.
