Newsletter
Aptekarz Polski
Archiwum
Brak wyników
Zobacz wszystkie wyniki
  • EKSPERCISprawdź
  • SZKOLENIAWeź udział
  • PODCASTYPosłuchaj
  • WIDEOObejrzyj
  • WYWIADYPrzeczytaj
  • EKSPERCISprawdź
  • SZKOLENIAWeź udział
  • PODCASTYPosłuchaj
  • WIDEOObejrzyj
  • WYWIADYPrzeczytaj
Brak wyników
Zobacz wszystkie wyniki
Aptekarz Polski
Brak wyników
Zobacz wszystkie wyniki
Strona główna Aktualności

FDA zatwierdza pierwszą terapię genową w leczeniu dorosłych chorych na hemofilię B

Redakcja Aptekarza PolskiegoAutorRedakcja Aptekarza Polskiego
23/11/2022
FDA zatwierdza pierwszą terapię genową w leczeniu dorosłych chorych na hemofilię B

fot. Canva.com

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Hemgenix (etranakogen dezaparwowek) – terapię genową opartą na wektorze wirusowym do leczenia dorosłych chorych na hemofilię typu B (wrodzony niedobór czynnika IX).

Hemofilia B to genetyczna skaza krwotoczna wynikająca z braku lub niewystarczającego poziomu IX czynnika krzepnięcia krwi, białka potrzebnego do wytwarzania skrzepów krwi w celu zatrzymania krwawienia. Objawy mogą obejmować przedłużone lub obfite krwawienie po urazie, operacji lub zabiegu dentystycznym. W ciężkich przypadkach epizody krwawienia mogą wystąpić samoistnie bez wyraźnej przyczyny. Przedłużające się epizody krwawień mogą prowadzić do poważnych powikłań, takich jak krwawienia do stawów, mięśni czy narządów wewnętrznych, w tym do mózgu.

Większość pacjentów z hemofilią typu B doświadczają objawów, to mężczyźni. Wiele kobiet nosicielek tej choroby nie ma żadnych objawów, jednak szacunkowo 10-25% nosicielek ma łagodne symptomy, w rzadkich przypadkach kobiety mogą mieć umiarkowane lub ciężkie objawy. Leczenie zazwyczaj polega na zastąpieniu brakującego czynnika krzepnięcia w celu poprawy zdolności organizmu do zatrzymywania krwawienia. Pacjenci z ciężką hemofilią B zwykle wlewów dożylnych produktów zastępujących czynnik IX.

Hemgenix to produkt terapii genowej podawany w pojedynczej dawce we wlewie dożylnym. Hemgenix składa się z wektora wirusowego zawierającego gen czynnika IX krzepliwości krwi. Gen ulega ekspresji w wątrobie w celu wytworzenia białka czynnika IX, zwiększenia poziomu czynnika IX we krwi, a tym samym ograniczenia epizodów krwawienia.

www.fda.gov
Źródło: FDA
Tagi: hematologiahemofiliaterapie genowe
UdostępnijPodziel się

Chcesz otrzymywać powiadomienia o najważniejszych aktualnościach?

WYŁĄCZ
Redakcja Aptekarza Polskiego

Redakcja Aptekarza Polskiego

Powiązane artykuły

Porozmawiajmy o… „zielonych receptach” [WYWIAD]

Porozmawiajmy o… „zielonych receptach” [WYWIAD]
Autormgr farm. Joanna Bilek

„Więź z naturą jest w nas głęboko zakorzeniona, intuicyjna, dla niektórych instynktowna. W wyniku oddzielenia się od niej doświadczamy wielu...

Czytaj więcejDetails

Z receptariuszami dookoła świata. Kanada, część 3

Z receptariuszami dookoła świata. Kanada, część 3
Autordr hab. Maciej Bilek, prof. UR

To już ostatni odcinek cyklu „Z receptariuszami dookoła świata”! Dzisiejsze spotkanie poświęcamy francuskojęzycznym receptariuszom opublikowanym na stronie Centre hospitalier universitaire...

Czytaj więcejDetails
Następny wpis
WHO zaleca nową nazwę dla małpiej ospy

WHO zaleca nową nazwę dla małpiej ospy

Najnowsze wydanie Aptekarza Polskiego Najnowsze wydanie Aptekarza Polskiego Najnowsze wydanie Aptekarza Polskiego

Przeczytaj również

Porozmawiajmy o… „zielonych receptach” [WYWIAD]

Porozmawiajmy o… „zielonych receptach” [WYWIAD]

Z receptariuszami dookoła świata. Kanada, część 3

Z receptariuszami dookoła świata. Kanada, część 3

fot. M. Bilek

Ogrody Bretanii

Z receptariuszami dookoła świata. Kanada, część 2

Z receptariuszami dookoła świata. Kanada, część 2

I Śląski Kongres Medyczny

I Śląski Kongres Medyczny, Bielsko – Biała 25.04.2025 – 26.04.2025

Znajdź nas na Facebooku!

Subskrybuj powiadomienia

Nie przegap nowych wpisów - zapisz się na powiadomienia!

Zapisz się na powiadomienia
  • Kontakt
  • Dla reklamodawców
  • Dla autorów
  • Regulamin serwisu i Polityka Prywatności
Aptekarz Polski. Pismo Naczelnej Izby Aptekarskiej

Redakcja korzysta z zasobów: Canva.com, Pixabay.com

Dostęp do serwisu aptekarzpolski.pl przeznaczony jest dla farmaceutów oraz osób uprawnionych do wystawiania recept lub prowadzących obrót produktami leczniczymi.
W związku z odwiedzaniem witryny www.aptekarzpolski.pl przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies oraz dane na temat aktywności i urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO). Jeśli chcesz zapoznać się z informacjami dotyczącymi zasad przetwarzania Twoich danych osobowych, prosimy o przejście do Regulaminu Serwisu i Polityki Prywatności.
Rezygnuję
Dostęp do serwisu aptekarzpolski.pl przeznaczony jest dla farmaceutów oraz osób uprawnionych do wystawiania recept lub prowadzących obrót produktami leczniczymi.
W związku z odwiedzaniem witryny www.aptekarzpolski.pl przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies oraz dane na temat aktywności i urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO). Jeśli chcesz zapoznać się z informacjami dotyczącymi zasad przetwarzania Twoich danych osobowych, prosimy o przejście do Regulaminu serwisu i Polityki Prywatności.
Rezygnuję
Brak wyników
Zobacz wszystkie wyniki
  • Aptekarz Polski
  • Najnowsze e-wydanie Aptekarza Polskiego – 223 (201e)
  • Akademia Aptekarza Polskiego – szkolenie [punkty edukacyjne]
  • Aktualności
  • Wiedza
  • Receptura
  • Trendy
  • Prawo
  • Farmacja szpitalna
  • WIDEO
  • Podcasty
  • WYWIADY
  • Opinie ekspertów

Redakcja korzysta z zasobów: Canva.com, Pixabay.com

Ta strona korzysta z plików cookies. Kontynuując korzystanie z tej witryny, wyrażasz zgodę na używanie plików cookie. Zapoznaj się z naszą Regulaminem serwisu i Polityką Prywatności.