08.2024 – nowe rejestracje leków w ramach procedury centralnej

W sierpniu 2024 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 13 decyzji o dopuszczeniu do obrotu nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi. Dotyczą one 8 nowych substancji czynnych (apadamtaza alfa + cynaksadamtaza alfa – oznaczone jako lek sierocy, erdafitynib, flortaucypir [¹⁸F], jednoniciowy mRNA z czapeczką na końcu 5’ kodujący glikoproteinę F syncytialnego wirusa oddechowego stabilizowany w konformacji przedfuzyjnej, krowalimab, odronekstamab, sotatercept – oznaczony jako lek sierocy) oraz 6 substancji czynnych już stosowanych w lecznictwie, w tym 1 (poliheksanid) w nowym wskazaniu, oznaczonej jako lek sierocy.

Produkty omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu ).

B – Krew i układ krwiotwórczy

B01/B01A – Preparaty przeciwzakrzepowe; B01AD – Enzymy

Apadamtase alfa+cinaxadamtase alfa: Adzynma (Takeda) jest stosowany w enzymatycznej terapii zastępczej (ang. enzyme replacement therapy, ERT), wskazanym w leczeniu niedoboru ADAMTS13 (ang. ADAM metallopeptidase with thrombospondin type 1 motif 13) u dzieci i pacjentów dorosłych z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP, ang. congenital thrombotic thrombocytopenic purpura). Może być stosowany we wszystkich grupach wiekowych.

Adzynma jest oczyszczonym biwariantnym ludzkim rekombinantem „dezintegryny i metaloproteinazy z motywami trombospondyny 13″ (rADAMTS13) ulegającym ekspresji w komórkach jajnika chomika chińskiego przy użyciu technologii rekombinacji DNA (mieszanina natywnego rADAMTS13 Q23 i wariantu rADAMTS13 R23 z kontrolowanym zakresem stosunku dwóch wariantów), określanej jako rADAMTS13.

ADAMTS13 to metaloproteinaza cynkowa osocza, która reguluje aktywność czynnika von Willebranda (VWF) poprzez rozszczepianie dużych i bardzo dużych multimerów VWF na mniejsze jednostki, zmniejszając w ten sposób właściwości VWF w zakresie wiązania płytek krwi i jego skłonność do tworzenia mikrozakrzepów. Oczekuje się, że rADAMTS13 zmniejszy lub wyeliminuje samoistne powstawanie mikrozakrzepów VWF-płytki krwi, które prowadzi do zużycia płytek krwi i trombocytopenii u pacjentów z cTTP.

Decyzją Komisji Europejskiej z 3 grudnia 2008 „rekombinowane ludzkie ADAMTS13” (apadamtaza alfa + cynaksadamtaza alfa) zostało oznaczone jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu i w okresie do 2 sierpnia 2034 ma zapewnioną 10-letnią wyłączność rynkową.

C – Układ sercowo-naczyniowy

C01 – Leki stosowane w chorobach serca; C01C – Leki pobudzające pracę serca, z wyłączeniem glikozydów nasercowych; C01CA – Leki adrenergiczne i dopaminergiczne

Epinephrine: EURneffy (ARS Pharmaceuticals) w postaci jednodawkowego aerozolu podawanego donosowo to 5. zarejestrowana w tej klasie marka epinefryny. Na rynek zostały wprowadzone 3 marki: Adrenalina WZF (Polpharma) w ampułkach i ampułkostrzykawkach, EpiPen Senior i EpiPen Jr. (Mylan Healthcare) w postaci wstrzykiwaczy oraz od września 2017 Adrenalina Aguettant w ampułkostrzykawkach.

Nie pojawił się jeszcze w sprzedaży Jext (Alk-Abello) w postaci wstrzykiwaczy.

Ostatnio skreślono z Rejestru: Adrenalina WZF Junior (Polfa Warszawa) w ampułkostrzykawkach.

EURneffy (ARS Pharmaceuticals) jest wskazany w leczeniu ratunkowym reakcji alergicznych (anafilaksji) wywołanych przez użądlenia lub ugryzienia owadów, żywność, produkty lecznicze i inne alergeny, a także anafilaksji idiopatycznej lub wysiłkowej. Leczenie jest wskazane u osób dorosłych i dzieci o masie ciała ³30 kg.

C02 – Leki obniżające ciśnienie tętnicze krwi; C02K – Inne leki obniżające ciśnienie tętnicze krwi; C02KX – Leki obniżające ciśnienie krwi stosowane w tętniczym nadciśnieniu płucnym

Sotatercept: Winrevair (Merck Sharp & Dohme), w skojarzeniu z innymi terapiami stosowanymi w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (ang. PAH, pulmonary arterial hypertension), jest wskazany do stosowania w leczeniu PAH u dorosłych pacjentów z klasą czynnościową (ang. FC, Functional Class) II do III wg WHO w celu poprawy wydolności wysiłkowej.

Sotatercept jest homodimerycznym rekombinowanym białkiem fuzyjnym składającym się z zewnątrzkomórkowej domeny ludzkiego receptora aktywiny typu IIA (ang. ActRIIA, activin receptor type IIA) związanej z domeną Fc (ang. ActRIIA-Fc, activin receptor type IIA-Fc) ludzkiej IgG1, wytwarzanym metodą rekombinacji DNA w komórkach jajnika chomika chińskiego (ang. CHO, Chinese Hamster Ovary). Sotatercept działa na zasadzie pułapki ligandowej, która wychwytuje nadmiar aktywiny-A i innych ligandów dla ActRIIA w celu zahamowania sygnalizacji aktywiny. W rezultacie sotatercept przywraca równowagę między sygnalizacją proproliferacyjną (za pośrednictwem ActRIIA/Smad2/3) i antyproliferacyjną (za pośrednictwem BMPRII/Smad1/5/8) w celu modulowania proliferacji naczyń.

Sotatercept jest inhibitorem sygnalizacji aktywiny o wysokiej selektywności wobec aktywiny-A, dimerycznej glikoproteiny należącej do nadrodziny ligandów transformującego czynnika wzrostu beta (ang. TGF-β, transforming growth factor-β). Aktywina-A wiąże się z receptorem aktywiny typu IIA regulując kluczową sygnalizację stanu zapalnego, proliferację komórek, apoptozę i homeostazę tkanek. U pacjentów z PAH stężenia aktywiny-A są zwiększone. Wiązanie aktywiny z ActRIIA sprzyja sygnalizacji proliferacyjnej, podczas gdy zmniejsza się sygnalizacja antyproliferacyjna receptora białka morfogenetycznego kości typu II (ang. BMPRII, bone morphogenetic protein receptor type II). Brak równowagi sygnalizacji ActRIIA-BMPRII leżący u podstaw PAH powoduje hiperproliferację komórek naczyniowych, przyczyniając się do patologicznej przebudowy ściany tętnicy płucnej, zwężenia światła tętnicy, zwiększenia płucnego oporu naczyniowego, a także prowadzi do zwiększenia ciśnienia w tętnicy płucnej i zaburzenia czynności prawej komory.

Decyzją Komisji Europejskiej z 9 grudnia 2020 sotatercept został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu i w okresie do 27 sierpnia 2034 ma zapewnioną 10-letnią wyłączność rynkową.

J – Leki przeciwzakaźne działające ogólnie

J07 – Szczepionki; J07B – Szczepionki wirusowe; J07BX – Inne szczepionki wirusowe

Respiratory syncytial virus vaccines: mRESVIA (Moderna Biotech) to 3. zarejestrowana szczepionka przeciw syncytialnemu wirusowi oddechowemu (RSV). Do sprzedaży wprowadzono od sierpnia 2023 Arexvy (GlaxoSmithKline) i od lutego 2024 Abrysvo (Pfizer).

mRESVIA (Moderna Biotech) jest wskazana do czynnego uodparniania osób dorosłych w wieku 60 lat i starszych w celu zapobiegania chorobie dolnych dróg oddechowych wywoływanej przez syncytialny wirus oddechowy.

W szczepionce mRESVIA (Moderna Biotech) substancją czynną jest jednoniciowy mRNA z czapeczką na końcu 5’ (ze zmodyfikowanymi nukleozydami), kodujący zakotwiczoną w błonie glikoproteinę F RSV-A, ustabilizowany w konformacji przedfuzyjnej poprzez zmiany w sekwencji aminokwasów, zamknięty w nanocząsteczkach lipidowych. Glikoproteina RSV-A w konformacji przedfuzyjnej wykazuje antygenową reaktywność krzyżową z glikoproteiną RSV-B w konformacji przedfuzyjnej. Glikoproteina F w konformacji przedfuzyjnej jest celem przeciwciał neutralizujących, które pośredniczą w ochronie przed chorobą dróg oddechowych związaną z RSV. Szczepionka mRESVIA stymuluje wytwarzanie przeciwciał neutralizujących RSV-A i RSV-B oraz indukcję swoistej dla antygenu komórkowej odpowiedzi immunologicznej.

Abrysvo (Pfizer) jest wskazana do: biernej ochrony przed chorobami dolnych dróg oddechowych wywoływanymi przez syncytialny wirus oddechowy (RSV, ang. respiratory syncytial virus) u niemowląt od urodzenia do 6 miesiąca życia po zaszczepieniu matki w okresie ciąży; czynnego uodparniania osób w wieku 60 lat i starszych przeciwko chorobom dolnych dróg oddechowych wywoływanym przez RSV.

Abrysvo (Pfizer) zawiera antygeny F (glikoproteinę F) wirusa RSV podgrupy A i podgrupy B, stabilizowane w konformacji przedfuzyjnej, wytwarzane metodą rekombinacji DNA w komórkach jajnika chomika chińskiego. Białko F w konformacji przedfuzyjnej jest głównym celem przeciwciał neutralizujących, które blokują zakażenie RSV. Po podaniu domięśniowym antygeny F w konformacji przedfuzyjnej wywołują odpowiedź immunologiczną, która chroni przed chorobami dolnych dróg oddechowych wywoływanymi przez RSV. U niemowląt urodzonych przez matki zaszczepione szczepionką Abrysvo między 24 a 36 tygodniem ciąży, ochrona przed zakażeniem dolnych dróg oddechowych o etiologii RSV wynika z przezłożyskowego transportu przeciwciał neutralizujących RSV. Osoby dorosłe w wieku 60 lat i starsze są chronione przez czynne uodpornienie.

Arexvy (GlaxoSmithKline) jest wskazana do czynnego uodparniania osób dorosłych w wieku 60 lat i starszych w celu zapobiegania chorobie dolnych dróg oddechowych wywoływanej przez syncytialny wirus oddechowy (RSV).

Arexvy (GlaxoSmithKline) zawiera antygen RSVPreF3 będący rekombinowaną glikoproteiną F syncytialnego wirusa oddechowego stabilizowaną w konformacji przedfuzyjnej, wytwarzaną w komórkach jajnika chomika chińskiego (CHO) metodą rekombinacji DNA, związaną z adiuwantem AS01_E zawierającym: wyciąg roślinny Quillaja saponaria Molina frakcja 21 (QS-21) oraz 3-O-deacylo-4’-monofosforylolipid A (MPL) uzyskiwany z Salmonella minnesota. Poprzez połączenie swoistego dla RSV antygenu – białka F w konformacji przedfuzyjnej z systemem adiuwantowym (AS01_E), szczepionka Arexvy została zaprojektowana tak, aby wzmacniać swoistą dla antygenu komórkową odpowiedź immunologiczną i odpowiedź przeciwciał neutralizujących u osób z istniejącą wcześniej odpornością na RSV. Adiuwant AS01_E ułatwia rekrutację i aktywację komórek prezentujących antygen, które przenoszą antygeny pochodzące ze szczepionki do węzła chłonnego, co z kolei prowadzi do wytwarzania komórek T CD4+ swoistych dla RSVPreF3.

L – Leki przeciwnowotworowe i wpływające na układ odpornościowy

L01 – Leki przeciwnowotworowe;

L01E – Inhibitory kinazy białkowej;

L01EA – Inhibitory kinazy tyrozynowej BCR-ABL

Nilotinib: Nilotinib Accord (Accord Healthcare) to 2. zarejestrowana marka nilotynibu, czyli 1. lek generyczny. Do sprzedaży wprowadzono od maja 2008 lek oryginalny Tasigna (Novartis Europharm).

Leki są wskazane w leczeniu:

• pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką szpikową (ang. chronic myelogenous leukaemia, CML) z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej,
• pacjentów dorosłych z CML z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej lub fazie akceleracji, w przypadku oporności lub nietolerancji na uprzednie leczenie, w tym leczenie imatynibem. Nie są dostępne dane dotyczące skuteczności u pacjentów z CML w przełomie blastycznym,
• dzieci i młodzieży z CML z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej, w przypadku oporności lub nietolerancji na uprzednie leczenie, w tym leczenie imatynibem.

Nilotynib jest silnie działającym inhibitorem aktywności kinazy tyrozynowej ABL onkoproteiny BCR-ABL, zarówno w liniach komórkowych, jak i pierwotnych komórkach białaczki z chromosomem Philadelphia. Substancja wykazuje wysokie powinowactwo do miejsca wiązania ATP w sposób silnie hamujący niezmutowane białko BCR-ABL i podtrzymuje aktywność wobec 32/33 zmutowanych form BCR-ABL opornych na imatynib. W związku z wyżej opisaną aktywnością biochemiczną, nilotynib selektywnie hamuje proliferację i indukuje apoptozę w liniach komórkowych oraz w pierwotnych komórkach białaczki z chromosomem Philadelphia (Ph+) u pacjentów z CML. W badaniu z zastosowaniem mysiego modelu przewlekłej białaczki szpikowej, nilotynib, podawany doustnie jako jedyny produkt leczniczy, zmniejszał wielkość guza i zwiększał przeżywalność.

L01EN – Inhibitory kinazy tyrozynowej receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR)

Erdafitinib: Balversa (Janssen-Cilag) w monoterapii jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem urotelialnym (ang. urothelial carcinoma, UC), z podatnymi zmianami genetycznymi FGFR3, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jedną linię leczenia zawierającą inhibitor PD-1 (ang. programmed cell death-1; receptor programowanej śmierci komórki typu 1) lub PD-L1 (ang. programmed death-ligand; ligand receptora programowanej śmierci komórki typu 1) w nieresekcyjnym lub przerzutowym stadium.

Erdafitynib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej pan-receptora czynnika wzrostu fibroblatów (ang. pan-fibroblast growth factor receptor, FGFR).

L01F – Przeciwciała monoklonalne i połączenia przeciwciała z lekiem; L01FX – Inne przeciwciała monoklonalne i połączenia przeciwciała z lekiem

Odronextamab: Ordspono (Regeneron) w monoterapii jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (ang. relapsed or refractory follicular lymphoma, r/r FL) lub chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (ang. relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma, r/r DLBCL), którzy zostali poddani dwóm lub większej liczbie rzutów leczenia ogólnoustrojowego.

Odronekstamab jest przeciwciałem dwuswoistym (bsAb), wytwarzanym na drodze technologii rekombinacji DNA w hodowli zawiesinowej komórek jajnika chomika chińskiego, produkowanym w oparciu o ludzką immunoglobulinę klasy IgG4, wiążącym CD20 (antygen powierzchniowy limfocytów B obecny na prawidłowych i złośliwych limfocytach B) i CD3 (antygen limfocytów T związany z kompleksem receptora limfocytów T). Jednoczesne związanie obu ramion odronekstamabu skutkuje utworzeniem synapsy pomiędzy limfocytem T a komórką wykazującą ekspresję CD20, co skutkuje aktywacją limfocytów T i generowaniem poliklonalnej cytotoksycznej odpowiedzi limfocytów T, co powoduje ukierunkowaną lizę komórek docelowych, w tym złośliwych limfocytów B.

L02 – Leczenie związane z wydzielaniem wewnętrznym; L02B – Antagoniści hormonów i środki o zbliżonym działaniu; L02BB – Antyandrogeny

Enzalutamide: Enzalutamide Viatris to 3. zarejestrowana marka enzalutamidu. Do sprzedaży wprowadzono od stycznia 2014 lek oryginalny Xtandi (Astellas). Nie pojawił się jeszcze na rynku Enzalutamid Sandoz.

Xtandi (Astellas) i Enzalutamide Viatris są wskazane:

• w monoterapii lub w połączeniu z leczeniem deprywacją androgenów w leczeniu biochemicznie nawracającego (ang. biochemical recurrent, BCR) hormonowrażliwego raka gruczołu krokowego wysokiego ryzyka (ang. non-metastatic hormone-sensitive prostate cancer, nmHSPC) bez przerzutów u dorosłych mężczyzn, którzy nie klasyfikują się do radioterapii ratunkowej;
• w połączeniu z leczeniem deprywacją androgenów w leczeniu hormonowrażliwego raka gruczołu krokowego z przerzutami (ang. metastatic hormone-sensitive prostate cancer, mHSPC) u dorosłych mężczyzn;
• w leczeniu opornego na kastrację raka gruczołu krokowego wysokiego ryzyka (ang. castrationresistant prostate cancer, CRPC) bez przerzutów u dorosłych mężczyzn;
• w leczeniu CRPC z przerzutami u dorosłych mężczyzn, u których nie występują objawy lub występują łagodne objawy po niepowodzeniu leczenia deprywacją androgenów i u których chemioterapia nie jest jeszcze klinicznie wskazana;
• w leczeniu CRPC z przerzutami u dorosłych mężczyzn, u których podczas lub po zakończeniu leczenia docetakselem nastąpiła progresja choroby.

Enzalutamid Sandoz jest wskazany:

• w leczeniu hormonowrażliwego raka gruczołu krokowego z przerzutami (ang. metastatic hormone-sensitive prostate cancer, mHSPC) u dorosłych mężczyzn w połączeniu z leczeniem deprywacją androgenów;
• w leczeniu opornego na kastrację raka gruczołu krokowego wysokiego ryzyka (ang. castration-resistant prostate cancer, CRPC) bez przerzutów u dorosłych mężczyzn;
• w leczeniu CRPC z przerzutami, u dorosłych mężczyzn, u których nie występują objawy lub występują łagodne objawy po niepowodzeniu leczenia deprywacją androgenów i u których chemioterapia nie jest jeszcze klinicznie wskazana;
• w leczeniu CRPC z przerzutami u dorosłych mężczyzn, u których podczas lub po zakończeniu leczenia docetakselem nastąpiła progresja choroby.

L04/L04A – Leki hamujące układ odpornościowy;

L04AC – Inhibitory interleukiny

Ustekinumab: Steqeyma (Celltrion) to lek biopodobny, 5. zarejestrowana marka ustekinumabu. Do sprzedaży wprowadzono od marca 2012 Stelara (Janssen-Cilag; lek oryginalny). Nie pojawiły się jeszcze na rynku: Pyzchiva (Samsung Bioepis), Uzpruvo (Stada) i Wezenla (Amgen).

Stelara, Steqeyma, Pyzchiva, Uzpruvo i Wezenla w dawkach 45 mg i 90 mg podawanych podskórnie są wskazane w leczeniu łuszczycy plackowatej u dorosłych, łuszczycy plackowatej u dzieci i młodzieży, łuszczycowego zapalenia stawów i choroby Crohna. Stelara w tych samych dawkach jest ponadto wskazany w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Stelara w dawce 130 mg podawanej we wlewie dożylnym jest wskazany w leczeniu choroby Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Pyzchiva, Steqeyma i Wezenla w dawce 130 mg podawanej we wlewie dożylnym są wskazane w leczeniu choroby Crohna.

Ustekinumab jest wytwarzany z wykorzystaniem techniki rekombinacji DNA: w preparatach Stelara i Uzpruvo w linii komórkowej mysiego szpiczaka, a w preparatach Pyzchiva, Steqeyma i Wezenla w linii komórkowej jajnika chomika chińskiego (ang. Chinese Hamster Ovary, CHO).

L04AJ – Inhibitory dopełniacza

Crovalimab: Piasky (Roche) w monoterapii jest wskazany do stosowania w leczeniu pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych, których masa ciała wynosi 40 kg i więcej z napadową nocną hemoglobinurią (ang. paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH): u pacjentów z hemolizą z objawami klinicznymi wskazującymi na dużą aktywność choroby; u pacjentów, którzy są stabilni klinicznie po leczeniu inhibitorem składowej C5 dopełniacza przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy.

Krowalimab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym klasy immunoglobulin G1 (IgG1), wytwarzanym z zastosowaniem technologii rekombinacji DNA w komórkach jajnika chomika chińskiego (ang. Chinese hamster ovary, CHO), które w sposób swoisty i z wysokim powinowactwem wiąże się ze składową 5 (C5) układu dopełniacza, hamując jej podział na C5a i C5b i zapobiegając w ten sposób tworzeniu kompleksu atakującego błonę (ang. membrane attack complex, MAC). Krowalimab powoduje zahamowanie końcowej aktywacji dopełniacza. U pacjentów z PNH krowalimab hamuje hemolizę wewnątrznaczyniową zależną od końcowej aktywacji dopełniacza.

S – Narządy zmysłów

S01 – Leki oftalmologiczne; S01A – Leki przeciwzakaźne; S01AX – Inne leki przeciwzakaźne

Polihexanide: Akantior (Sifi) jest wskazany do stosowania w leczeniu zapalenia rogówki wywołanego przez Acanthamoeba u dorosłych i dzieci w wieku od 12 lat.

Zapalenie rogówki wywołane przez Acanthamoeba to ciężkie, postępujące zakażenie rogówki charakteryzujące się silnym bólem i światłowstrętem – stanowi zagrożenie dla wzroku. Zapalenie rogówki wywołane przez Acanthamoeba jest bardzo rzadką chorobą dotykającą przede wszystkim osoby noszące soczewki kontaktowe, z częstością występowania 1–4 na milion. Wyniki dotyczące kohorty 227 pacjentów w badaniu retrospektywnym wykazały znaczące różnice w zakresie sposobu leczenia pacjentów; skojarzenie poliheksanidu 0,2 mg/ml i propamidyną 1,0 mg/ml stosowano u 45 pacjentów i 57,8% pacjentów zostało wyleczonych w ciągu roku.

Poliheksanid działa zarówno na aktywną postać Acanthamoeba — trofozoit, jak i jego utajoną postać — cystę. Poliheksanid jest polikationowym polimerem składającym się z jednostek heksametylenu biguanidu i ma dwukierunkowy mechanizm działania, który obejmuje:

• przerwanie błony komórkowej Acanthamoeba: poliheksanid, naładowany dodatnio, wiąże się z podwójną warstwą fosfolipidową błony trofozoitów, naładowaną ujemnie, prowadząc do uszkodzenia błony, lizy i śmierci komórki w wyniku wycieku niezbędnych składników komórki; poliheksanid może również przenikać przez ostiole otorbionej postaci Acanthamoeba w celu wywierania takiego samego działania – to działanie wpływa jedynie w niewielkim stopniu na fosfolipidy obojętne w błonie komórkowej ssaków;
• wiązanie z DNA: po przejściu przez błonę komórkową poliheksanid kondensuje się i uszkadza chromosomy Acanthamoeba; wchodzi w silną interakcję z fosforanowym szkieletem DNA w celu zablokowania procesu replikacji DNA Acanthamoeba – mechanizm ten ogranicza się do komórek Acanthamoeba, ponieważ poliheksanid nie jest w stanie przeniknąć do jądra komórek ssaków.

Decyzją Komisji Europejskiej z 14 listopada 2007 poliheksanid został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu i w okresie do 23 sierpnia 2034 ma zapewnioną wyłączność rynkową.

V – Preparaty różne

V09 – Radiofarmaceutyki diagnostyczne;

V09A – Ośrodkowy układ nerwowy; V09AX – Inne środki radiofarmaceutyczne stosowane w diagnostyce ośrodkowego układu nerwowego

Flortaucipir [¹⁸F]: Tauvid (Eli Lilly) jest radiofarmaceutykiem wskazanym do stosowania w obrazowaniu mózgu metodą pozytonowej tomografii emisyjnej (PET, ang. positron emission tomography) w celu oceny neokortykalnego rozmieszczenia zagregowanych splątków neurofibrylarnych białka tau (NFT, ang. neurofibrillary tangle) u dorosłych pacjentów z zaburzeniami funkcji poznawczych, którzy są badani pod kątem choroby Alzheimera (AD, ang. Alzheimer’s disease). Flortaucypir (¹⁸F) stanowi uzupełnienie oceny klinicznej i innych badań diagnostycznych.

Flortaucypir (¹⁸F) wiąże się z zagregowanym białkiem tau. W mózgach pacjentów z AD, sparowane spiralnie skręcone włókna (PHF, ang. paired helical filament) tau tworzą agregaty, które łączą się, tworząc splątki neurofibrylarne (NFT), wymagany element neuropatologicznej diagnostyki AD. W warunkach in vitro flortaucypir (¹⁸F) wiąże się z PHF białka tau oczyszczonymi z homogenatów mózgu dawców z AD. Słabe wiązanie i słabą kolokalizację zaobserwowano dla agregatów tau z tauopatii innych niż AD. W warunkach in vivo flortaucypir (¹⁸F) jest w różny sposób zatrzymywany w obszarach neokortykalnych, które zawierają zagregowane białko tau. Flortaucypir (¹⁸F) nie jest ukierunkowany na amyloid.

V09X – Inne radiofarmaceutyki diagnostyczne; V09XX – Różne radiofarmaceutyki diagnostyczne

Germanium [⁶⁸Ge] chloride/Gallium [⁶⁸Ga] chloride: GalliaPharm (Eckert & Ziegler Radiopharma) jest radiofarmaceutykiem zawierającym radioizotopy chlorków germanu i galu. Środek został już zarejestrowany w Polsce w lutym 2015 w ramach unijnej procedury wzajemnego uznania i rejestracja ta obejmuje 4 aktywności ⁶⁸Ge w momencie kalibracji: 0,74 GBq, 1,11 GBq, 1,48 GBq i 1,85 GBq. Natomiast nowa rejestracja w ramach unijnej procedury scentralizowanej obejmuje 8 aktywności ⁶⁸Ge w momencie kalibracji: 1,11 GBq, 1,48 GBq, 1,85 GBq, 2,22 GBq, 2,59 GBq, 2,96 GBq, 3,33 GBq, 3,70 GBq.

Generator radionuklidu zawiera chlorek germanu (⁶⁸Ge) jako nuklid macierzysty, który rozpada się do nuklidu pochodnego, czyli chlorku galu (⁶⁸Ga). German (⁶⁸Ge) stosowany do produkcji generatora ⁶⁸Ge/⁶⁸Ga jest beznośnikowy. Generator radionuklidu jest systemem do elucji roztworu chlorku galu (⁶⁸Ga) do radioznakowania zgodnie z Farmakopeą Europejską. Roztwór jest eluowany z kolumny TiO₂, na której znajduje się nuklid macierzysty chlorek germanu (⁶⁸Ge), nadrzędny do chlorku galu (⁶⁸Ga). Generator radionuklidu nie jest przeznaczony do bezpośredniego stosowania u pacjentów. Eluat [roztwór chlorku galu (⁶⁸Ga)] jest stosowany do radioznakowania in vitro określonych cząsteczek nośnikowych, które zostały specjalnie opracowane i zatwierdzone do radioznakowania tym radionuklidem w celu zastosowania do diagnostyki obrazowej z użyciem pozytonowej tomografii emisyjnej (PET, ang. positron emission tomography).

Niektóre decyzje porejestracyjne Komisji Europejskiej:

• decyzja z 2 VIII 2024 dotycząca wycofania, na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (SFL Pharmaceuticals) z 10 VII 2024, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Nyxthracis, zarejestrowanego 18 XI 2020 – substancja czynna: obiltoxaximab, klasa: J06BC.

Opracowanie: dr n. farm. Jarosław Filipek
Kierownik Działu Informacji o Produktach
Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych BAZYL
IQVIA
2024-09-05

Źródła:

• nomenklatura nazw substancji czynnych oraz klasyfikacja ATC na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2024”, Oslo 2024; “ATC classification Index with DDDs 2024”, Oslo 2024), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2024 – tłumaczenie własne;
• informacje rejestracyjne: “Union Register of medicinal products for human use”; “Union Register of not active medicinal products for human use”;
• informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;
• opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;
• pozostałe opinie i komentarze: autorskie.