07.2024 – nowe rejestracje leków w ramach procedury centralnej

W lipcu 2024 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 9 decyzji o dopuszczeniu do obrotu nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi. Dotyczą one 3 nowych substancji czynnych (dazyglukagon, elaparwowek fidanakogenu, sugemalimab) oraz 4 substancji czynnych już stosowanych w lecznictwie.

Produkty omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu).

B – Krew i układ krwiotwórczy

B02 – Leki przeciwkrwotoczne; B02B – Witamina K i inne hemostatyki; B02BD – Czynniki krzepnięcia krwi

Fidanacogene elaparvovec: Durveqtix (Pfizer) jest wskazany do stosowania w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej hemofilii B (wrodzony niedobór czynnika IX) u dorosłych pacjentów bez inhibitorów czynnika IX w wywiadzie oraz bez wykrywalnych przeciwciał przeciwko serotypowi Rh74 wariantu AAV (ang. Adeno-associated virus).

Elaparwowek fidanakogenu jest produktem leczniczym do terapii genowej, wytwarzanym w ludzkich embrionalnych komórkach nerkowych metodą rekombinacji DNA, opracowanym w celu wprowadzenia funkcjonalnej kopii genu kodującego wysokiej aktywności wariant Padua czynnika IX (FIX-R338L) do transdukowanych komórek, aby wyeliminować monogenową przyczynę hemofilii B. Składa się z rekombinowanego kapsydu wirusa wytworzonego na bazie genomu naturalnie występującego wirusa związanego z adenowirusem serotypu Rh74 (AAVRh74var), stanowiącego opakowanie dla materiału genetycznego wirusa, zawierającego transgen ludzkiego czynnika krzepnięcia IX (FIX) zmodyfikowany w taki sposób, aby stanowił wariant o wysokiej aktywności czynnika IX (Padua), o nazwie FIX-R338L. Elaparwowek fidanakogenu to niereplikujący się rekombinowany wektor AAV, który wykorzystuje kapsyd AAVRh74var w celu dostarczenia stabilnego transgenu ludzkiego czynnika IX. Kapsyd AAVRh74var jest zdolny do transdukcji hepatocytów, naturalnego miejsca syntezy czynnika IX. Gen czynnika IX, obecny w elaparwoweku fidanakogenu, został tak opracowany, aby rezydował głównie jako episomalny DNA w transdukowanych komórkach, a ekspresja transgenu jest napędzana przez promotor swoisty dla wątroby, co daje swoistą dla tkanki, ciągłą i trwałą ekspresję białka czynnika IX. Terapia elaparwowekiem fidanakogenu prowadzi do uzyskania mierzalnej aktywności czynnika krzepnięcia IX pochodzącego z wektora.

H – Leki hormonalne działające ogólnie, z wyłączeniem hormonów płciowych i insulin

H04 – Hormony trzustki; H04A/H04AA – Hormony glikogenolityczne

Dasiglucagon: Zegalogue (Zealand Pharma) jest wskazany do stosowania u pacjentów z cukrzycą w leczeniu ciężkiej hipoglikemii u dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku od 6 lat.

Dazyglukagon jest analogiem agonisty receptora glukagonu, który zwiększa stężenie glukozy we krwi poprzez aktywację receptorów glukagonu w wątrobie, stymulując w ten sposób rozpad glikogenu i uwalnianie glukozy z wątroby. Gromadzony w wątrobie glikogen jest niezbędny do tego, by dazyglukagon wykazywał działanie przeciwhipoglikemiczne.

L – Leki przeciwnowotworowe i wpływające na układ odpornościowy

L01 – Leki przeciwnowotworowe;

L01C – Alkaloidy roślinne i inne produkty naturalne; L01CD – Taksany

Paclitaxel: Apexelsin (WhiteOak Pharmaceutical) w postaci nanocząsteczkowego kompleksu z albuminą to aktualnie 8. zarejestrowany preparat paklitakselu. Na rynek wprowadzono 5 marek: od sierpnia 2007 Paclitaxel-Ebewe, od września 2011 Paclitaxel Kabi (Fresenius Kabi), od lutego 2013 Paclitaxelum Accord (Accord Healthcare), od marca 2014 Abraxane (Bristol-Myers Squibb) kompleks z albuminą i od sierpnia 2023 Pazenir (ratiopharm) kompleks z albuminą. Paklitakselu w postaci nanocząsteczkowego kompleksu z albuminą nie należy zastępować paklitakselem w innej formulacji.

Nie zostały jeszcze wprowadzone do sprzedaży: Naveruclif (Accord Healthcare) kompleks z albuminą, Paclimedac (medac).

Ostatnio skreślono z Rejestru: Apealea (Inceptua) postać micelarna.

L01E – Inhibitory kinazy białkowej; L01EA – Inhibitory kinazy tyrozynowej BCR-ABL

Dasatinib: Dasatinib Accord Healthcare to 9. zarejestrowana marka dazatynibu. Do sprzedaży wprowadzono 6 marek: Sprycel (Bristol-Myers Squibb; lek oryginalny), od grudnia 2022 Dasatinib Zentiva, od maja 2023 Dasatinib Mylan (zmieniono nazwę preparatu na Dasatinib Viatris, ale lek o nowej nazwie jeszcze nie pojawił się na rynku), od września 2023 Daruph (Zentiva) i Dasatinib Stada oraz od października 2023 Dasatinib Sun (Sun Pharmaceutical Industries).

Nie pojawiły się jeszcze na rynku: Dasatinib Krka, Dasatinib Sandoz.

Ostatnio skreślono z Rejestru: Dasatinib Accord (Accord Healthcare), Dasatinib Accordpharma (Accord Healthcare).

L01F – Przeciwciała monoklonalne i połączenia przeciwciała z lekiem;

L01FF – Inhibitory PD-1/PDL-1 (białka programowanej śmierci komórki typu 1/ligandu receptora programowanej śmierci typu 1)

Sugemalimab: Cejemly (SFL Pharmaceuticals) w skojarzeniu z chemioterapią opartą na pochodnych platyny jest wskazany w leczeniu pierwszego rzutu dorosłych z przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP) bez mutacji aktywującej receptor naskórkowego czynnika wzrostu EGFR (ang. epidermal growth factor receptor) lub aberracji genomowych ALK, ROS1 lub RET.

Sugemalimab jest całkowicie ludzkim przeciwciałem monoklonalnym z klasy immunoglobulin G4 (IgG4) wytwarzanym w komórkach jajnika chomika chińskiego metodą rekombinacji DNA. Wiąże się swoiście z ligandem programowanej śmierci komórki 1 (PD-L1, ang. programmed death-ligand 1), blokując jego wiązanie z receptorem programowanej śmierci 1 (PD-1, ang. programmed cell death-1). PD-L1, gdy ulega ekspresji na komórkach nowotworowych i komórkach odpornościowych naciekających nowotwór, może przyczyniać się do hamowania przeciwnowotworowej odpowiedzi immunologicznej. Wiązanie PD-L1 z receptorami PD-1 i CD80 (B7.1) znajdującymi się na limfocytach T i komórkach prezentujących antygen hamuje aktywność cytotoksycznych limfocytów T, proliferację limfocytów T i produkcję cytokin. Blokada interakcji PD-L1/PD-1 i PD-L1/CD80 uwalnia hamowanie odpowiedzi immunologicznej bez indukowania cytotoksyczności komórkowej zależnej od przeciwciał (ang. antibody dependent cell-mediated cytotoxicity, ADCC).

L01FG – Inhibitory VEGF/VEGFR (czynnika wzrostu śródbłonka naczyń/receptora czynnika wzrostu śródbłonka naczyń)

Bevacizumab: Avzivi (FGK Representative Service) to lek biopodobny, 9. zarejestrowana marka bewacyzumabu. Do sprzedaży wprowadzono 5 marek: Avastin (Roche; lek oryginalny), od czerwca 2020 Mvasi (Amgen), od czerwca 2021 Alymsys (Mabxience Research) oraz od grudnia 2021 Abevmy (Biosimilar Collaborations) i Oyavas (Stada).

Nie pojawiły się jeszcze na rynku: Aybintio (Samsung Bioepis), Vegzelma (Celltrion) i Zirabev (Pfizer).

Ostatnio skreślono z Rejestru: Onbevzi (Samsung Bioepis).

L04/L04A – Leki hamujące układ odpornościowy; L04AX – Inne leki hamujące układ odpornościowy

Pomalidomide: Pomalidomide Krka, Pomalidomide Zentiva i Pomalidomide Accord (Accord Healthcare) to odpowiednio 3., 4. i 5. zarejestrowana marka pomalidomidu. Do sprzedaży wprowadzono od sierpnia 2020 Imnovid (Bristol-Myers Squibb; wcześniejsza nazwa leku: Pomalidomide Celgene). Nie pojawił się jeszcze na rynku: Pomalidomide Viatris.

Leki są wskazane: w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim, u których stosowano uprzednio co najmniej jeden schemat leczenia zawierający lenalidomid; w skojarzeniu z deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym szpiczakiem mnogim, u których stosowano uprzednio co najmniej dwa schematy leczenia zawierające zarówno lenalidomid i bortezomib, i u których w trakcie ostatniego leczenia nastąpiła progresja choroby.

Niektóre decyzje porejestracyjne Komisji Europejskiej:

• decyzja z 5 VII 2024 dotycząca wycofania, na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (BeiGene) z 24 VI 2024, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Tizveni, zarejestrowanego 19 IV 2024 – substancja czynna: tislelizumab, klasa: L01FF;
• decyzja z 5 VII 2024 dotycząca wycofania, na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (Omrix Biopharmaceuticals) z 31 V 2024, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Evicel, zarejestrowanego 6 X 2008 – substancje czynne: fibrynogen + thrombin, klasa: B02BC;
• decyzja z 18 VII 2024 dotycząca wycofania od 30 VIII 2024, na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (Gedeon Richter) z 14 VI 2024, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Esmya, zarejestrowanego 23 II 2012 – substancja czynna: ulipristal acetate, klasa: G03XB;
• decyzja z 26 VII 2024 dotycząca wycofania od 9 VIII 2024, na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (Janssen-Cilag) z 10 VI 2024, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Jcovden, zarejestrowanego 9 I 2023 – substancja czynna: COVID-19 vaccines, klasa: J07BN.

Opracowanie: dr n. farm. Jarosław Filipek
Kierownik Działu Informacji o Produktach
Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych BAZYL
IQVIA
2024-08-02

Źródła:

• nomenklatura nazw substancji czynnych oraz klasyfikacja ATC na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2024”, Oslo 2024; “ATC classification Index with DDDs 2024”, Oslo 2024), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2024 – tłumaczenie własne;
• informacje rejestracyjne: “Union Register of medicinal products for human use”; “Union Register of not active medicinal products for human use”;
• informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;
• opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;
• pozostałe opinie i komentarze: autorskie.