Pojawiła się nadzieja, że z niedoborem odporności poradzimy sobie za sprawą leku pierwotnie przeznaczonego do leczenia cukrzycy i niewydolności serca – empagliflozyną – podaje Warszawski Uniwersytet Medyczny i zaznacza, że rusza właśnie badanie kliniczne.
Naukowcy Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” rozpoczynają badanie kliniczne mające na celu poprawę sposobu leczenia niedoboru odporności.
– Wymaga to jednak przeprowadzenia badań klinicznych oceniających bezpieczeństwo i skuteczność takiego leczenia. I takie właśnie badanie w dwóch ośrodkach w Polsce się odbędzie. W przypadku pozytywnych obserwacji znacząco poprawi się jakość życia pacjentów, jako że to właśnie obniżenie odporności jest odpowiedzialne za znaczącą liczbę powikłań i problemów w przebiegu GSD 1b. Jeżeli stosowanie tego leku u chorych na glikogenozę 1b przyniesie zamierzony przez naukowców skutek, to poprawi się funkcja układu odpornościowego a chorzy nie będą musieli stosować wcześniejszego, uciążliwego leczenia – mówi dr n. med. Dariusz Rokicki.
– U pacjentów z GSD 1b dochodzi do częstych infekcji, głównie oddechowych oraz skórnych. Nierzadko, ze względu na zagrożenie życia, taka infekcja wymaga hospitalizacji – mówi dr n. med. Piotr Sobieraj z Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego WUM, który wraz dr. n. med. Dariuszem Rokickim z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” rozpoczyna unikalny projekt badawczy mający na celu zminimalizowanie ryzyka związanego z niedoborem odporności w przebiegu glikogenozy 1b.
Spośród trzech zaplanowanych badań z empagliflozyną u pacjentów z GSD 1b, badanie warszawskich naukowców zostało zarejestrowane jako drugie na świecie. Jednocześnie jest największym badaniem na świecie. Pozostałe będą prowadzone we Francji i w Hong Kongu.
– Nasz projekt jest największym tego typu badaniem na świecie. Rekrutujemy aż 20 pacjentów, przy czym jako jedyni do badania włączamy nie tylko dzieci, ale także pacjentów dorosłych, których w naszym ośrodku jest obecnie dwóch – mówi prof. dr hab. n. med. Zbigniew Gaciong z Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego WUM. – W wieku dorosłym pacjenci rozwijają zmiany w różnych narządach, co wymaga zaangażowania doświadczonych klinicystów o różnych specjalnościach medycznych. Tylko nieliczne ośrodki w Polsce podejmują się opieki nad dorosłymi pacjentami z GSD 1b. W naszej Klinice zajmuje się nimi kierowany przeze mnie zespół, w składzie: dr n. med. Piotr Sobieraj oraz dr Joanna Bidiuk – dodaje prof. Zbigniew Gaciong.
