Vitolarsen zatwierdzony przez FDA w dystrofii Duchenne’a

FDA zatwierdziła vitolarsen w formie iniekcji pod nazwą handlową Viltepso w leczeniu w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów, u których potwierdzono pewną odmianę mutacji genu DMD. Jest to druga terapia celowana zatwierdzona przez FDA dla tej grupy chorych.

DMD to rzadka choroba genetyczna charakteryzującą się postępującym pogorszeniem i osłabieniem mięśni. Jest to najczęstszy rodzaj dystrofii mięśniowej. DMD jest wywoływane przez mutacje w genie DMD, które powodują brak dystrofiny, białka, które pomaga utrzymać komórki mięśniowe w stanie nienaruszonym. Pierwsze objawy są zwykle widoczne między trzecim a piątym rokiem życia i nasilają się z czasem. DMD występuje u około jednego na 3600 niemowląt płci męskiej na całym świecie – jest sprzężona z płcią i uaktywnia się przede wszystkim u chłopców.