Dzięki refundacji około 1 000 chorych na mukowiscydozę w Polsce uzyska dostęp do leczenia modulatorami CFTR w ramach programu lekowego.
Ministerstwo Zdrowia wydało pozytywną decyzję refundacyjną dla leków na mukowiscydozę: Kaftrio® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w leczeniu skojarzonym z iwakaftorem, Orkambi® (lumakaftor/iwakaftor) i Symkevi® (tezakaftor/iwakaftor) w leczeniu skojarzonym z iwakaftorem. Leki zostaną wprowadzone na listę refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych opublikowaną przez Ministerstwo Zdrowia z dniem 1 marca 2022 roku i będą dostępne dla chorych na mukowiscydozę w Polsce kwalifikujących się do terapii w ramach programu lekowego.
„Ta decyzja refundacyjna jest punktem zwrotnym dla osób cierpiących na mukowiscydozę w Polsce. Cieszymy się, że osoby kwalifikujące się do terapii w ramach programu lekowego, będą miały teraz dostęp do leczenia nakierowanego na wadliwe białko, które jest przyczyną ich choroby – powiedział Marek Macyszyn, Dyrektor Generalny Vertex Pharmaceuticals w Polsce. „Stawiamy sobie za cel, aby nasze leki były dostępne dla jak największej liczby pacjentów na całym świecie. Chciałbym podziękować polskim władzom za współpracę w procesie refundacyjnym i uznanie wartości modulatorów CFTR. Ogromnie doceniamy ukierunkowane na współdziałanie zaangażowanie wszystkich osób biorących udział w podjęciu tej decyzji – dodał dyrektor Macyszyn.
Decyzja o refundacji umożliwia dostęp do Kaftrio® w leczeniu skojarzonym z iwakaftorem dla chorych na mukowiscydozę w wieku co najmniej 12 lat, z jedną mutacją F508del i jedną mutacją o minimalnej funkcji (F/MF) lub dwiema mutacjami F508del (F/F) w genie mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR). Osoby z mukowiscydozą w wieku od 2 do 5 lat, które mają dwie kopie mutacji F508del w genie CFTR, będą miały dostęp do leku Orkambi®. Symkevi®, w leczeniu skojarzonym z iwakaftorem, będzie dostępny dla osób z mukowiscydozą w wieku co najmniej 6 lat z mutacją F/F i F/RF (mutacja rezydualna).
Mukowiscydoza
Mukowiscydoza to rzadka, skracająca życie choroba genetyczna, która dotyka ponad 83 000 osób na całym świecie. W Polsce na mukowiscydozę choruje około 1 800 osób.
Mukowiscydoza jest postępującą, wielonarządową chorobą, która atakuje płuca, wątrobę, trzustkę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe i układ rozrodczy. Przyczyną mukowiscydozy są mutacje genu CFTR, których wynikiem jest brak lub wadliwie działające białko przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR). Dzieci chorują na mukowiscydozę, jeśli odziedziczą dwa wadliwe geny CFTR – po jednym od każdego rodzica. Te mutacje genów można zidentyfikować za pomocą testu genetycznego. Chociaż istnieje wiele różnych rodzajów mutacji CFTR, które mogą powodować chorobę, zdecydowana większość osób z mukowiscydozą ma co najmniej jedną mutację F508del. Wynikiem mutacji genu CFTR są wadliwie działające białka CFTR lub niedobór i/lub brak białek CFTR na powierzchni komórki. Wadliwe funkcjonowanie i/lub brak białka CFTR skutkuje słabym przepływem soli i wody do i z komórek w wielu narządach. Powoduje gromadzenie się w płucach nadmiernie gęstego, lepkiego śluzu, przewlekłe infekcje płuc, a w konsekwencji postępujące ich uszkodzenie, które ostatecznie prowadzi do śmierci wielu pacjentów. Mediana wieku zgonów wynosi niewiele ponad 30 lat.
Kaftrio® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w leczeniu skojarzonym z iwakaftorem
U osób z pewnymi typami mutacji w genie CFTR, białko CFTR nie jest właściwie przetwarzane w komórce, co może utrudnić jego prawidłowe funkcjonowanie i dotarcie do powierzchni komórki. Kaftrio® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w połączeniu z iwakaftorem jest lekiem doustnym opracowanym w celu zwiększenia ilości białka CFTR na powierzchni komórki i wzmocnienia jego funkcji. Eleksakaftor i tezakaftor, działając w połączeniu, zwiększają ilość funkcjonalnego białka na powierzchni komórki, wiążąc się w różnych miejscach białka CFTR. Iwakaftor, nazywany także potencjatorem CFTR, ma na celu przywrócenie zdolności białek CFTR do transportu soli i wody przez błonę komórkową. Połączone działanie iwakaftoru, tezakaftoru i eleksakaftoru pomaga rozrzedzić śluz i usunąć go z dróg oddechowych. Pełne informacje o produkcie znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego dostępnej na stronie www.ema.europa.eu.
Orkambi® (lumakaftor/iwakaftor) i mutacja F508del
U osób z dwiema kopiami mutacji F508del, białko CFTR nie jest właściwie przetwarzane i transportowane, co skutkuje ograniczeniem ilości lub brakiem białka CFTR na powierzchni komórki. Orkambi® (lumakaftor/iwakaftor) to lek doustny będący połączeniem substancji czynnych lumakaftor i iwakaftor. Lumakaftor, modulator CFTR nazywany korektorem, zwiększa ilość funkcjonalnego białka na powierzchni komórki usprawniając przetwarzanie i transport komórkowy białka F508del-CFTR. Iwakaftor, nazywany potencjatorem CFTR, ma na celu przywrócenie zdolności białek CFTR do transportu soli i wody przez błonę komórkową. Połączone działanie korektora i potencjatora CFTR pomaga rozrzedzić śluz i usunąć go z dróg oddechowych. Pełne informacje o produkcie znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego dostępnej na stronie www.ema.europa.eu.
Symkevi® (tezakaftor/iwakaftor) w leczeniu skojarzonym z iwakaftorem
U osób z pewnymi typami mutacji w genie CFTR, białko CFTR nie jest właściwie przetwarzane w komórce, co może utrudnić jego prawidłowe funkcjonowanie i dotarcie do powierzchni komórki. Symkevi® jest lekiem doustnym, będącym połączeniem substancji czynnych tezakaftor i iwakaftor. Tezakaftor, modulator CFTR zwany korektorem, koryguje defekt związany z transportem i przetwarzaniem białka CFTR, zwiększając ilość funkcjonalnego białka na powierzchni komórki i umożliwiając jego dotarcie do powierzchni komórki. Iwakaftor, nazywany potencjatorem CFTR, ma na celu przywrócenie zdolności białek CFTR do transportu soli i wody przez błonę komórkową. Połączone działanie korektora i potencjatora CFTR pomaga rozrzedzić śluz i usunąć go z dróg oddechowych. Pełne informacje o produkcie znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego dostępnej na stronie www.ema.europa.eu.
Informacja prasowa
