Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. AML ma najniższy wskaźnik przeżywalności spośród wszystkich białaczek1. Choroba postępuje bardzo szybko, a opóźnienie leczenia może w sposób znaczący zwiększyć ryzyko śmierci. 50 proc. pacjentów z AML nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia, z uwagi na swój stan zdrowia. Światowy Dzień Świadomości Ostrej Białaczki Szpikowej, przypadający na 21 kwietnia, skłania do refleksji o możliwościach terapeutycznych tego schorzenia i o potrzebach, nie tylko stricte medycznych, tej grupy chorych.
AML – białaczka z najgorszymi rokowaniami
Białaczki to choroby nowotworowe układu krwiotwórczego, które stanowią 3 proc. ogółu zachorowań na nowotwory w całej populacji chorych2. Mimo tego, że białaczki zalicza się do chorób rzadkich, grupa pacjentów hematoonkologicznych w Polsce to ponad 100 tys. osób3. To prawie tyle ile wynosi liczba mieszkańców Zielonej Góry.
Jedną z najbardziej agresywnych białaczek jest ostra białaczka szpikowa (AML), która dotyka 3,7 pacjenta na 100 000 osób. Spośród wszystkich białaczek, to właśnie AML ma najniższy wskaźnik przeżywalności – 3/4 dorosłych pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy4. Z uwagi na to, że choroba ma agresywny przebieg, każde opóźnienie leczenia, bądź brak podania skutecznej terapii od razu po diagnozie, pogarsza, i tak już niekorzystne, rokowania.
– Objawy ostrej białaczki szpikowej początkowo nie są charakterystyczne. Może wystąpić osłabienie, szybkie męczenie się czy zmniejszona wydolność fizyczna (objawy wynikające z niedokrwistości), zwiększona częstość infekcji lub przedłużające się infekcje i gorączki (objawy wynikające z obniżonej liczby neutrofili) lub w końcu może wystąpić zwiększona skłonność do krwawień, krwawienia z nosa, dziąseł, czy wybroczyny na skórze i śluzówkach (objawy wynikające z małopłytkowości). Ważne jest aby nie bagatelizować takich objawów i możliwie jak najszybciej wykonać morfologię krwi. Im szybciej będzie postawione rozpoznanie i podjęte leczenie, tym szanse na uzyskanie remisji będą większe. Nieleczona ostra białaczka szpikowa może doprowadzić do śmierci chorego w ciągu 2 – 3 miesięcy, dlatego tak ważne jest szybkie rozpoczęcie odpowiedniej dla danego pacjenta terapii – mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, Konsultant Krajowy w dziedzinie hematologii i Dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Zrozumieć problemy pacjentów hematoonkologicznych i ich bliskich – wyniki badania
Każdej diagnozie choroby nowotworowej towarzyszy szok. Później zaczyna się leczenie, które dla pacjentów, ale również dla ich bliskich, nie jest łatwe. Proces leczenia to tylko pewien wycinek drogi, którą musi pokonać pacjent w drodze do zdrowia. Na przełomie 2021 i 2022 roku Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych (PKPO) wraz ze Stowarzyszeniem Hematologiczni przygotowali i udostępnili na swoich profilach dwie ankiety skierowane do dorosłych pacjentów z białaczką oraz do ich bliskich.
– Pod koniec 2021 roku naszła nas refleksja dotycząca pacjentów białaczkowych w Polsce. Często mówimy o tych pacjentach z punktu widzenia obserwatora, jednak zdaliśmy sobie sprawę, że może tym razem warto oddać im głos, nikt przecież lepiej niż oni nie wie jakie wyzwania stawia przed nimi diagnoza. Chcieliśmy lepiej zrozumieć z czym na co dzień borykają się dorośli pacjenci z białaczką, tak by móc skuteczniej ich wspierać – mówi Krystyna Wechmann, Prezes Zarządu Fundacji Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych (PKPO).
Jak wykazało badanie, choroba pogorszyła sytuację finansową 3/4 chorych, przy czym co czwarty chory ledwo łączy koniec z końcem. Dla blisko 60 proc. chorych głównym wydatkiem związanym z chorobą są częste i dalekie dojazdy do szpitala lub na wizyty lekarskie. Kolejną niezaspokojoną potrzebą wydaje się dostęp do odpowiedniego wsparcia psychologicznego. Jedynie niecałe 3 procent ankietowanych pacjentów zostało przebadanych termometrem dystresu – narzędziem umożliwiającym ocenę dyskomfortu psychicznego u pacjentów onkologicznych. Newralgicznym punktem jest także sam proces leczenia, doprecyzowując – jego organizacja i koordynacja. Dla przykładu, koordynatora leczenia otrzymało jedynie 14 procent ankietowanych. Dodatkowo, aż 37 procent badanych nie zostało poinformowanych na początku leczenia o ścieżce terapeutycznej, o możliwościach leczenia ani o tym, jak będzie ono przebiegało.
Wyniki badania jasno wskazują, że oprócz leczenia sensu stricte, pacjentom hematoonkologicznym i ich najbliższym potrzebne jest kompleksowe wsparcie. Choroba bowiem wyniszcza nie tylko organizm, ale również negatywnie wpływa na sytuację finansową, zawodową i stan psychiczny chorego i jego rodziny.
– Świadomość, że pacjent jest leczony zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną wpłynęłoby pozytywnie zarówno na samopoczucie pacjenta, jak i jego najbliższych. Nie można zapominać też o innych aspektach, takich jak wsparcie psychologiczne czy pełna informacja i koordynacja leczenia, które z całościowego punktu widzenia, są niemniej ważne od samej terapii – dodaje Katarzyna Lisowska z Hematologicznych.
Aktualne Metody Leczenia, a realne potrzeby – innowacyjne terapie szansą dla pacjentów chorujących na AML
Obecnie największym wyzwaniem jest zapewnienie wszystkim pacjentom dostępu do terapii celowanych, które precyzyjnie eliminują komórki nowotworowe. Takie terapie są w stanie nie tylko wydłużyć życie wolne od progresji i poprawić jakość życia chorego, ale w wielu przypadkach mogą również doprowadzić do całkowitego wyleczenia choroby. Tak jest w przypadku ostrej białaczki szpikowej (AML).
– W XXI wieku celem leczenia AML u chorych, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii jest wyleczenie choroby. Możemy to uzyskać u ponad połowy pacjentów. U chorych, którzy nie kwalifikują się do takiego leczenia, pierwszym celem jest uzyskanie całkowitej remisji, a u pozostałych chorych stosowanie niskodawkowej chemioterapii, która istotnie wydłuża całkowite przeżycie. Warto dodać, że w obrębie AML wyróżniamy aż 4 grupy pacjentów, z których każda ma inne potrzeby terapeutyczne. Różne terapie skierowane są do konkretnych grup pacjentów, dlatego, jako lekarze, zależy nam żeby każdej z nich móc zaproponować najbardziej skuteczne i, przede wszystkim, najbardziej efektywne leczenie – wyjaśnia Agnieszka Wierzbowska, Kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
W trudnej sytuacji znajdują się osoby starsze oraz osoby z chorobami współistniejącymi, które nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii z intencją przeszczepienia. To dla tej grupy niskodawkowe leczenie jest jedyną szansą. Warto zauważyć, że większość zarejestrowanych w Europie nowoczesnych terapii dla pacjentów z AML to leki przeznaczone do stosowania w tzw. pierwszej linii. Oznacza to, że już na samym początku, pacjent dostaje możliwie najbardziej skuteczną terapię, która niszczy komórki nowotworowe, nie osłabiając tych zdrowych.
– Przy każdym kolejnym nawrocie nowotwór jest bardziej oporny na stosowaną terapię, dlatego już na początku leczenia powinno się stosować jak najsilniejsze leki. Należy podkreślić, że skuteczna pierwsza linia leczenia wydłuża całkowite przeżycie chorych – dodaje prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda.
Informacja prasowa
- 1 Orphan Maintenance Assessment Report. 2020
- 2 Białaczka – objawy raka krwi, op. cit.
- 3 Rak krwi: liczba chorych na świecie rośnie, Rzeczpospolita, https://www.rp.pl/zdrowie/art9638941-rak-krwi-liczba-chorych-na-swiecie-rosnie, (data dostępu: 9.03.2022r.)
- 4 Leukemia – Acute Myeloid – AML: Statistics, Cancer.net, https://www.cancer.net/cancer-types/leukemia-acute-myeloid-aml/statistics, (data dostępu: 9.03.2022r.)
