Mechanizm WDTL+
Mechanizm wczesnego dostępu do technologii lekowych stosowanych w leczeniu nowotworów WDTL+ według autorów koncepcji miałby być oparty na następujących rozwiązaniach:
- selekcji najbardziej obiecujących i wartościowych technologii lekowych o zastosowaniu przeciwnowotworowym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), przy silnym wsparciu ekspertów, na drodze analizy typu horizon scanning, nakierowanej na prognozowanie oparte na systematycznym podejściu do wykrywania wczesnych oznak potencjalnie ważnych zmian i rekomendowanej w przyjętym przez rząd dokumencie Polityka Lekowa Państwa 2018-2022 (z tej metody od wielu lat korzysta Komisja Europejska2);
- uzyskaniu zgody producentów technologii oraz wynegocjowaniu z nimi warunków dostaw leku na potrzeby mechanizmu WDTL+;
- ustaleniu listy technologii objętych wczesnym dostępem do technologii lekowych WDTL+; technologia mogłaby być objęta takim wczesnym dostępem przez okres nie dłuższy niż dwa lata;
- po pływie okresu dwóch lat, pod warunkiem spełnienia zwykłych kryteriów refundacyjnych oraz po uzyskaniu i przeanalizowaniu zebranych danych i doświadczeń klinicznych, uzupełniających zwykłe dossier refundacyjne, technologia lekowa mogłaby zostać objęta refundacją właściwą (na podstawie decyzji refundacyjnej ministra zdrowia).
Aprobata ekspertów
– Propozycja stworzenia mechanizmu wczesnego i warunkowego dostępu do przeciwnowotworowych oraz innowacyjnych technologii lekowych WDTL+ wydaje się interesującą opcją wypełnienia luki dla polskich pacjentów chorych na nowotwory i realizacji jednego z zadań Narodowej Strategii Onkologicznej. Polska legislacja nadal nie przewiduje możliwości dostępności terapii przed rejestracją w ramach expanded access/compassionate use i tu również niezbędne są zmiany prawne. WDTL+ ma uzupełnić lukę szybkiej dostępności takich terapii w bezpośrednim okresie po rejestracji, co może być szczególnie ważne w przypadku nowotworów rzadkich, gdzie z reguły trudno spełnić wszystkie kryteria oceny HTA-AOTMiT dla dużych badań z losowym doborem chorych i właściwą mocą statystyczną. Bardzo dobrą propozycją jest wykorzystanie dla priorytetyzacji propozycji terapeutycznych skal oceny skuteczności technologii lekowych, m.in. ESMO-MAGNITUDE OF CLINICAL BENEFIT SCALE (ESMO-MCBS) czy Algorytmu wartości dodanej leków Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. Równie istotne jest określenie maksymalnej długości trwania WDTL+ dla danego leku, następstw w odniesieniu do „normalnego” refundowanego programu lekowego oraz systemu gromadzenia i analizy danych dotyczących skuteczności innowacyjnych terapii stosowanych w ramach WDTL+ w Polsce – uważa prof. dr hab. med. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie, przewodniczący Zespołu Ministra Zdrowia ds. Narodowej Strategii Onkologicznej.
– Opracowanie Uczelni Łazarskiego stanowi bardzo cenny wkład do rozwiązania problemu ograniczonej dostępności do leków innowacyjnych w Polsce. Można nawet pokusić się o stwierdzenie, iż przyczyniło się ono do wprowadzenia pewnych rozwiązań systemowych w projekcie ustawy o Funduszu Medycznym. Cennym elementem Raportu jest wprowadzenie pojęcia niezaspokojonej potrzeby medycznej oznaczającej stan, w przypadku którego nie istnieje zadowalająca metoda terapeutyczna dopuszczona do stosowania w Polsce lub – nawet jeżeli taka metoda istnieje – w przypadku której zastosowanie danego produktu leczniczego będzie stanowiło znaczącą korzyść terapeutyczną dla osób dotkniętych chorobą – uważa prof. Piotr Czauderna, Koordynator Sekcji Ochrony Zdrowia Narodowej Rady Rozwoju
– RDTL i mechanizmy refundacji indywidualnej to ważne, ale niewystarczające w stosunku do potrzeb pacjentów onkologicznych narzędzia zwiększające dostęp do innowacyjnych technologii lekowych dla pacjentów onkologicznych i hematologicznych. Na dziś brakuje rozwiązania uzupełniającego, a nawet usprawniającego i zwiększającego efektywność dotychczasowych mechanizmów, swoistego pomostu pomiędzy refundacją wstępną a docelową innowacyjnych terapii. Zaproponowane w Raporcie Uczeni Łazarskiego narzędzie wydaje się wykorzystywać gotową, znaną interesariuszom strukturę. To może przełożyć się na łatwość wdrożenia proponowanego rozwiązania, by jak najszybciej mogło zacząć służyć chorym – uważa Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.
Informacja prasowa
1 https://izwoz.lazarski.pl/projekty-badawcze/propozycja-nowego-mechanizmu-wczesnego-i-warunkowego-dostepu-do-przeciwnowotworowych-oraz-innowacyjnych-technologii-lekowych-wdtl/
2 W opinii organizacji OECD rzetelnie przeprowadzone analizy horizon scanning zapewniają podstawy do opracowania strategii przewidywania przyszłych zmian, a tym samym uzyskania dodatkowego czasu na optymalną adaptację.