Onasemnogen abeparwowek – komunikat bezpieczeństwa związany z hepatotoksycznością

Ukazał się komunikat bezpieczeństwa dotyczący onasemnogenu abeparwowek – leku znanego szczerzej pod nazwą handlową Zolgensma. Jest to terapia genowa stosowana w rdzeniowym zaniku mięśni (spinal muscular atrophy, SMA). Lek zawiera wektor wirusowy z DNA deficytowego w rdzeniowym zaniku mięśni genu SMN1. Dlatego preparat określany jest także mianem „równoważnika genu”. Podawany jest dożylnie raz w życiu – to wystarcza, aby DNA z prawidłowym genem dotarło do komórek.

Hepatotoksyczność po zastosowaniu onasemnogenu abeparwowek może objawiać się nieprawidłową czynnością wątroby. Komunikat odnosi się jednak także do zgłoszeń śmiertelnych przypadków (na ten moment dwóch – u dzieci w wieku 4 i 28 miesięcy) niewydolności wątroby po podaniu preparatu i ostrzega o konieczności monitorowania czynności wątroby. Przypuszczalną przyczyną poważnych powikłań jest nabyta odpowiedź immunologiczna na wektor wirusowy. Z tego powodu terapii powinno towarzyszyć podawanie kortykosteroidów (przed i po infuzji).