Minister Zdrowia w drugiej instancji podtrzymał negatywną decyzję w sprawie refundacji terapii genowej (onasemnogen abeparwowek) preparatem Zolgensma w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) – poinformował koncern Novartis.
Terapia genowa była przedmiotem postępowania refundacyjnego w ramach ustawy o Funduszu Medycznym. Decyzja Ministra Zdrowia w drugiej instancji zamyka proces.
Firma Novartis dostarczyła obszerne dowody naukowe, które wykazały klinicznie znaczące korzyści terapeutyczne dla populacji pacjentów z SMA, kwalifikującej się do leczenia terapią genową, dla których wiele innych krajów europejskich podjęło pozytywne decyzje refundacyjne, dzięki czemu społeczność SMA otrzymała dostęp do tej nowej opcji terapeutycznej.
– Proponowane przez nas rozwiązania zawierały elementy rabatu, określenia maksymalnych wydatków płatnika, płatności ratalnych, płacenia za efekt leczenia tak, aby ostateczny koszt leczenia terapią genową był uzasadniony ekonomicznie i odzwierciedlał lokalne warunki i wymagania refundacyjne – wskazuje Novartis w oświadczeniu.
– Mimo negatywnej decyzji refundacyjnej w tym procesie, będziemy kontynuować nasze wysiłki i zaangażowanie na rzecz polskich pacjentów z SMA, ponieważ mamy świadomość jak trudna do przyjęcia jest ta informacja, szczególnie dla pacjentów z SMA, ich rodzin i lekarzy, którzy docenili wartość terapii genowej. Potwierdzamy nasze zaangażowanie na rzecz pacjentów i środowiska medycznego oraz pozostajemy otwarci na dialog z Ministrem Zdrowia w poszukiwaniu rozwiązań umożliwiających dostęp do leczenia terapią genową pacjentów z SMA w Polsce, podobnie jak w innych krajach europejskich – dodaje Novartis.
