Ministerstwo Zdrowia podsumowało wprowadzenie do refundacji jednej z „najbardziej zaawansowanych procedur medycznych i najdroższych terapii na świecie”. Chodzi o produkt leczniczy Kymriah, który od 1 września jest dostępny dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.
– Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania – powiedział minister Adam Niedzielski. Wskazał również, że refundowana terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworem dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.
Jak działa CAR-T?
Z krwi pacjenta pobierane są limfocyty T, które przekazywane są do laboratorium, gdzie poddaje się je genetycznej modyfikacji, aby mogły rozpoznawać nowotwór. Takie zmodyfikowane limfocyty są namnażane i podawane w infuzji dożylnej choremu.
Jakie są kryteria refundacji leku?
Terapia CAR-T preparatem Kymriah jest refundowana we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia. Do leczenia kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:
- drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;
- nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;
- pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;
- ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;
- brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.
- kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.
Lek będzie podawany w wyspecjalizowanych ośrodkach. Aktualnie odpowiednie certyfikaty posiadają cztery placówki:
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, gdzie stosowana może być i już jest taka terapia)
- Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (młodzi dorośli)
- Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli)
- Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli)
