Na dorocznym spotkaniu ASGCT 2023 Moderna zaprezentowała pierwsze badanie kliniczne przedstawiające wyniki terapii mRNA w zastępowaniu białek wewnątrzkomórkowych. Moderna to spółka biotechnologiczna będąca pionierem w dziedzinie terapii i szczepionek opartych na informacyjnym RNA. W badaniu zastosowano metodę eskalacji dawki w celu oceny dożylnego podawania mRNA-3927.
To pierwsze badanie kliniczne, w którym przedstawiono wyniki terapii mRNA w celu zastępowania białek wewnątrzkomórkowych, a nasze obserwacje opierają się na ponad 13 pacjentolatach doświadczenia – stwierdza Kyle Holen, starszy wiceprezes firmy Moderna i dyrektor ds. rozwoju, terapii i onkologii. – Jesteśmy ogromnie wdzięczni pacjentom, ich rodzinom i badaczom, którzy wzięli udział w naszych wysiłkach badawczych, i z niecierpliwością czekamy na kontynuację badań w celu oceny potencjału terapeutycznego naszego kandydata mRNA w leczeniu kwasicy propionowej.
Czym jest kwasica propionowa?
Kwasica propionowa to bardzo rzadka choroba metaboliczna o podłożu genetycznym. Dotyka przeciętnie 1 na 100–150 tys. osób na całym świecie. Mutacji w podjednostkach α lub β karboksylazy propionylo-koenzymu A skutkuje akumulacją toksycznych metabolitów i prowadzi do nawracających, zagrażającymi życiu dekompensacji metabolicznych i powikłań wielonarządowych. Nie ma obecnie metod leczenia przyczynowego kwasicy propionowej. Terapia opracowywane przez Modernę polega na dożylnym podawaniu otoczonych nanocząsteczkami lipidowymi (LNP, ang. lipid nanoparticle) dwóch mRNA kodujących białka i przywracających aktywność funkcjonalną enzymu.
Opracowanie na podstawie informacji prasowej
