W czerwcu 2026 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 5 decyzji o dopuszczeniu do obrotu nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u ludzi. Dotyczą one 2 nowych w rejestracji substancji czynnych (plozasyran – oznaczony jako lek sierocy, tolebrutynib) oraz 3 substancji czynnych już stosowanych w lecznictwie. Produkty omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu).
C – Układ sercowo-naczyniowy
C10 – Środki wpływające na stężenie lipidów; C10A – Środki wpływające na stężenie lipidów, leki proste; C10AX – Inne środki wpływające na stężenie lipidów
Plozasiran: Redemplo (Arrowhead Pharmaceuticals) jest wskazany jako środek wspomagający dietę w celu zmniejszenia stężenia triglicerydów (TG) u dorosłych pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (ang. familial chylomicronaemia syndrome, FCS).
Plozasyran to małe interferujące RNA (ang. small interfering RNA, siRNA; dwuniciowy oligonukleotyd) skoniugowane z N-acetylogalaktozoaminą w celu łatwiejszego dostarczania go do hepatocytów i wchłaniania przez nie. W hepatocytach plozasyran selektywnie rozkłada mRNA apolipoproteiny C3 (APOC3) poprzez mechanizm interferencji RNA, co skutkuje obniżeniem stężenia białka APOC3 w wątrobie i surowicy krwi. To z kolei zwiększa aktywność lipazy lipoproteinowej oraz wychwyt przez hepatocyty resztek lipoprotein bogatych w TG, co prowadzi do obniżenia poziomu TG w surowicy krwi.
Decyzją Komisji Europejskiej z 19 lipca 2021 plozasyran został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu i w okresie od 22 czerwca 2026 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
L – Leki przeciwnowotworowe i wpływające na układ odpornościowy
L01 – Leki przeciwnowotworowe; L01E – Inhibitory kinazy białkowej; L01EF – Inhibitory kinazy zależnej od cyklin (CDK)
Palbociclib: Palbociclib Viatris to 2. zarejestrowana marka palbocyklibu. Do sprzedaży wprowadzono od marca 2017 lek oryginalny Ibrance (Pfizer).
Leki są wskazane w leczeniu HR-dodatniego (receptor hormonalny), HER2-ujemnego (receptor ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2) raka piersi miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami: w skojarzeniu z inhibitorem aromatazy; w skojarzeniu z fulwestrantem u kobiet po uprzedniej hormonoterapii. U kobiet w okresie przed- i okołomenopauzalnym hormonoterapię należy skojarzyć z agonistą hormonu uwalniającego hormon luteinizujący (LHRH).
Palbocyklib jest wysoce selektywnym, odwracalnym inhibitorem kinaz zależnych od cyklin (CDK) 4 i 6. Cyklina D1 i CDK4/6 są aktywowane poprzez różnorodne szlaki sygnałowe, co w konsekwencji prowadzi do proliferacji komórek. Poprzez hamowanie aktywności CDK4/6, palbocyklib zmniejsza proliferację komórek, blokując przejście cyklu komórkowego z fazy G1 do fazy S.
L04/L04A – Leki hamujące układ odpornościowy; L04AA – Selektywne leki hamujące układ odpornościowy
Tolebrutinib: Cenrifki (Sanofi Winthrop) jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (ang. secondary progressive multiple sclerosis, SPMS) bez rzutów w ciągu ostatnich 2 lat.
Tolebrutynib jest przede wszystkim inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona (ang. Bruton’s tyrosine kinase, BTK). Chociaż dokładny mechanizm działania tolebrutynibu w leczeniu stwardnienia rozsianego nie jest do końca wyjaśniony, istnieją dowody na to, że hamuje aktywację limfocytów B, makrofagów i komórek mikrogleju na obwodzie i w ośrodkowym układzie nerwowym.
M – Układ mięśniowo-szkieletowy
M09/M09A – Inne leki stosowane w chorobach układu mięśniowo-szkieletowego; M09AX – Inne leki stosowane w chorobach układu mięśniowo-szkieletowego
Onasemnogene abeparvovec: Itvisma (Novartis Europharm) to 2. zarejestrowana marka leku zawierającego onasemnogen abeparwowek. Do sprzedaży od stycznia 2021 wprowadzono Zolgensma (Novartis Europharm) jako lek sierocy.
Itvisma (Novartis Europharm) jest wskazany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 u pacjentów w wieku 2 lat i starszych.
Zolgensma (Novartis Europharm) jest wskazany do stosowania w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2.
Onasemnogen abeparwowek to produkt leczniczy terapii genowej, który powoduje ekspresję ludzkiego białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (ang. survival motor neuron, SMN). Terapia genowa ma na celu wprowadzenie do komórek transdukowanych funkcjonalnej kopii genu warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (SMN1) w leczeniu pierwotnej monogenicznej przyczyny choroby. Zapewniając alternatywne źródło do ekspresji białka SMN w neuronach ruchowych, oczekuje się, że będzie on promował przetrwanie i funkcjonowanie transdukowanych neuronów ruchowych.
Onasemnogen abeparwowek jest niereplikującym rekombinowanym wektorem opartym na wirusie związanym z adenowirusami serotypu 9 (ang. adeno-associated virus serotype 9 [AAV9] based vector) zawierającym cDNA ludzkiego genu SMN. Wytwarzany jest w komórkach nerki płodu ludzkiego metodą rekombinacji DNA.
Kapsyd wirusa AAV9 wykorzystany jest do dostarczania stabilnego i w pełni funkcjonującego ludzkiego trangenu SMN. Wykazano możliwość przedostawania się kapsydu AAV9 przez barierę krew-mózg i transdukowania neuronów ruchowych. Gen SMN1 zawarty w onasemnogenie abeparwowek jest stworzony by utrzymywać się w postaci episomalnej DNA w jądrze komórek transdukowanych i oczekuje się, że będzie stabilnie ulegał długotrwałej ekspresji w komórkach pomitotycznych. Nie jest wiadomo, aby wirus AAV9 powodował choroby u ludzi. Transgen jest wprowadzany do komórek docelowych w postaci samouzupełniającej się dwuniciowej cząsteczki. Ekspresja transgenu jest aktywowana konstytutywnym promotorem (hybryda wzmacniacza cytomegalowirusa i beta-aktyny kurczaka), co skutkuje ciągłą i utrzymującą się ekspresją białka SMN. Dowody potwierdzające mechanizm działania są poparte wynikami badań nieklinicznych i danymi dotyczącymi biodystrybucji u ludzi.
Decyzją Komisji Europejskiej z 19 czerwca 2015 onasemnogen abeparwowek leku Zolgensma został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w podanych wskazaniach i w okresie od 18 maja 2020 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.
S – Narządy zmysłów
S01 – Leki oftalmologiczne; S01L – Środki stosowane w leczeniu zaburzeń naczyniowych oka; S01LA – Leki hamujące tworzenie nowych naczyń
Ranibizumab: Rexatilux (Intas Third Party Sales 2005) to lek biopodobny, 8. zarejestrowana marka ranibizumabu. Do sprzedaży wprowadzono 4 marki: od grudnia 2006 Lucentis (Novartis Europharm), od kwietnia 2023 Ximluci (Stada), od kwietnia 2024 Ranivisio (Midas Pharma) i od października 2024 Rimmyrah (Qilu Pharma).
Nie pojawiły się jeszcze na rynku: Byooviz (Samsung Bioepis), Epruvy (Midas; lek zarejestrowany pierwotnie pod nazwą Ranibizumab Midas), Ranluspec (Lupin).
Niektóre decyzje porejestracyjne Komisji Europejskiej:
- decyzja z 12 VI 2026 dotycząca wycofania od 7 VI 2026, na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (Celltrion) z 8 IV 2026, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Qoyvolma, zarejestrowanego 2 VI 2025 – substancja czynna: ustekinumab, klasa: L04AC.
Opracowanie:dr n. farm. Jarosław Filipek
Kierownik Działu Informacji o Produktach
Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych
IQVIA
2026-07-22
Źródła:
- nomenklatura nazw substancji czynnych oraz klasyfikacja ATC na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2026”, Oslo 2025; “2026 ATC index with DDDs_english.xlsx”), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2026 – tłumaczenie własne;
- informacje rejestracyjne: “Union Register of medicinal products for human use”; “Union Register of not active medicinal products for human use”;
- informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;
- opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;
- pozostałe opinie i komentarze: autorskie.
